公司信息 * NeuroPace (NPCE) 是一家医疗技术公司 专注于治疗药物难治性癫痫患者[3] * 公司拥有并推广RNS系统 这是一种独特的神经植入设备 可记录、监测并针对个体患者需求提供定制化的神经刺激[4] * 公司首席执行官为Joel Becker 新任首席财务官为Patrick Williams[1][2] 市场与患者规模 * 美国约有360万癫痫确诊患者 其中约三分之一（120万）对抗癫痫药物反应不佳 属于药物难治性癫痫[5] * 在药物难治性癫痫患者中 约60%被诊断为局灶性癫痫 这是RNS系统当前的适应症人群；另外40%为全面性癫痫 是公司目前通过NAUTILUS试验寻求适应症扩展的目标人群[11][12] * 每年约有75,000名患者通过四级癫痫中心（CECs）接受治疗[8] * 通过监管批准 RNS系统现已可从四级中心扩展到三级中心和社区环境 这为公司开辟了巨大的市场潜力[9][10] RNS系统技术优势与临床数据 * RNS（响应性神经刺激）是一种独特的技术 能够持续监测和记录患者的癫痫活动 仅在患者需要时并以需要的方式提供刺激[14] * 与其他“占空比”刺激技术（每天刺激数小时）相比 RNS每天只提供几分钟的高度个体化治疗[15] * 该技术展现出最佳的临床数据：类别中最高的中位癫痫减少率和最低的不良事件率[15][16] * 批准后研究（PAS）数据显示 中位癫痫减少率超过80% 而最初推出时仅为50%-60% 其疗效随时间推移而改善[17][21] * RNS系统的疗效是市场上其他同类设备（如DBS或VNS）的两倍[21] 数据资产与人工智能（AI） * 公司拥有一个庞大的专有数据库 包含22,000,000条个体化癫痫发作记录 这是对人类癫痫发作时大脑活动最深入的数据集[19] * 该数据资产正被用于数据科学和算法开发 以帮助治疗更多患者 并让他们更快地通过个体化疗法获得更好的疗效[20] * 这些数据不仅用于优化治疗 还被视为了解大脑的“窗口” 可用于其他应用[22] 商业合作与数据应用 * 公司与Rapport Therapeutics建立了合作关系 将其早期阶段药物在植入RNS设备的患者中进行临床评估 从而提供服用化合物后的生理学指标[23][24] * 公司近期也宣布与UCB（一家大型癫痫领域制药公司）建立了类似的关系[24] * RNS系统为临床试验提供了生理学生物标志物 替代了传统上依赖患者日记和定性评估的不精确方法 这有望显著提高试验效率和科学性[23][24] 社区扩展计划：Project Care * Project Care是公司将RNS系统从四级中心扩展到三级中心和社区环境的努力[27] * 该计划旨在识别并植入适合在社区治疗的患者 同时也将需要更高级别护理的患者转诊至四级中心[27] * 公司对进展感到满意 并看到来自该计划的转诊和植入总量持续创新高[27] * 在社区中发现了三种类型的中心：1）具备条件可直接成为植入中心；2）需要时间获取技术或手术资源 目前先识别和转诊患者；3）拥有神经内科和癫痫诊疗能力 但愿意将患者转诊至四级中心进行植入 自身成为编程和管理中心[28][29][30] 产品管线与远程管理 * 产品开发管线包括远程编程功能 未来患者将无需前往诊所即可调整设备参数 但目前已能远程下载和管理数据[31][32] 适应症扩展：NAUTILUS试验 * NAUTILUS是公司针对特发性全面性癫痫（IGE）人群的FDA关键性试验 目前美国没有设备被批准用于此人群[37] * 试验专注于治疗最危险的全面性强直阵挛发作（GTC）[37][38] * 一年期数据显示 试验达到了主要安全性终点 但未达到主要疗效终点（首次至第二次GTC发作的时间）[39] * 试验达到了预设的关键次要终点 包括GTC发作的中位减少率（近80%）、应答者数量和应答天数[40] * 45%的试验患者经历了长时间的无发作期[40] * 公司认为未达到主要疗效终点是试验设计的人为因素 该设计（时间至事件）是为了符合伦理并加速患者入组 允许患者尽快交叉进入治疗组 但其临床相关性不如发作减少率等重要[41][42][43][46][47][48] * 公司已提交预审文件 并将在未来几周内与FDA会面讨论数据[44] * 对于全面性癫痫患者 手术切除不是一种选择 他们失败于抗癫痫药物 且没有其他批准设备 因此面临最高的伤害和死亡风险[50][51] 财务前景与增长动力 * 公司对其当前适应症（成人局灶性癫痫）的增长抱有高度信心 预计未来两三年至少能以20%的速度增长 并认为存在上行潜力[52] * 毛利率非常强劲 预计到2026年将接近甚至超过80%[52] * 预计将在2027年实现现金流盈亏平衡[52][53] * 所有关于适应症扩展的努力都将为未来的增长增添动力[52][54] * 基础业务强劲 发展势头良好 产品管线实力雄厚[55]