Chemomab Therapeutics (CMMB) 电话会议纪要关键要点 公司及行业 * 公司为临床阶段生物制药公司Chemomab Therapeutics 专注于开发治疗炎症和纤维化疾病的新型疗法[2] * 核心资产为first-in-class单克隆抗体Nebucadnezar 靶向独特蛋白CCL24 该蛋白在炎症和纤维化生物学中起基础作用[2] * 主要适应症为原发性硬化性胆管炎(PSC) 一种罕见肝脏纤维化疾病 目前无任何获批药物 存在显著未满足医疗需求[3][5] * 行业涉及罕见病药物开发及肝病治疗领域 核心观点与论据 * 临床数据积极：II期研究成功达到主要安全性终点和次要疗效终点 显示Nebucadnezar具有明确的抗炎、抗纤维化和抗胆汁淤积活性[11] * 剂量与人群选择：确定20 mg/kg为III期推进剂量 中度至晚期疾病患者为目标人群 因其在15周或48周内更能显示疾病活动变化[10][11] * 生物标志物改善： * 肝脏硬度(超声弹性成像)：在目标人群中与安慰剂相比出现显著变化且达到统计学意义[12] * ELF评分：20 mg/kg剂量组治疗15周后出现绝对降低 该降低具有临床相关性 可预测更少临床事件[13] * 其他炎症与纤维化标志物(TIMP1, P3NP, TGF beta, PROSCI3)：均显示Nebucadnezar(尤其是20 mg/kg组)能减弱这些生物标志物[13] * 炎症标志物(IL-6, IL-18, sCD14等)：出现剂量依赖性改善[14] * 开放标签扩展数据：93%符合条件患者选择继续参与 显示高依从性 治疗48周后与疾病进展相关的生物标志物持续降低 药物安全且耐受性良好[15][16] * ELF评分：在目标人群中随时间推移出现降低 意味着疾病进展风险实际减少[17] * 肝脏硬度：与历史数据匹配患者相比 接受Nebucadnezar 20 mg/kg治疗一年患者肝脏硬度增加更温和 显示出80%的改善[18] * 临床事件减少：与历史对照组匹配患者相比 接受Nebucadnezar治疗一年患者临床事件减少80%[19] * 监管路径清晰：与FDA完成II期结束会议并达成一致 仅需一项关键性研究即可获得PSC的完全批准 研究将基于评估多重临床事件[20][21] 其他重要内容 * 市场潜力：基于显著未满足需求、first-in-class机制、罕见病定位和强可比基准 预计获批溢价定价 在非常保守假设下年商业化机会超过10亿美元[9] * 竞争格局：Nebucadnezar是唯一一款在研且提示能改变疾病进程、阻止病情进展的药物 与主要关注胆汁酸代谢、试图控制症状(如瘙痒)的其他在研资产形成对比[6][7] * 合作伙伴关系：基于II期研究的强劲结果 与潜在战略合作伙伴的讨论已取得重大进展 目标是与合作伙伴共同尽快启动III期研究[21][22] * 未来应用：Nebucadnezar代表PSC的潜在突破 但在其他纤维化疾病(如系统性硬化症、IPF等)中也拥有强劲数据[23] * 患者规模：七大主要市场约有70,000名PSC患者 且预计一旦有效疗法可用 更多患者将被诊断出来[6]