业绩总结 - Oveporexton在全球范围内的峰值收入潜力预计超过20亿至30亿美元[11] - Oveporexton的Phase 3研究在19个国家进行，共招募273名受试者[31] - 超过95%的完成安慰剂对照研究的患者参与了长期延续研究（LTE）[32] - Oveporexton的临床试验结果与Phase 2b和两项Phase 3研究之间的一致性得到了验证[41] - Oveporexton的开发计划旨在展示其变革性疗效，覆盖NT1症状的广泛谱系[88] 用户数据 - 美国NT1患者的流行率约为95,000至120,000人，当前诊断率约为50%[92] - 预计通过数字工具提高NT1的诊断率和治疗率，诊断率优化目标为10-20%[92] - Oveporexton的治疗率当前约为75%，目标提高5-10%[92] 临床试验结果 - Oveporexton在12周内显著降低了每周发作率，1 mg/1 mg组和2 mg/2 mg组的发作率分别降低了79%和83%[54] - Oveporexton治疗后，患者的ESS评分中，约85%的患者达到了健康个体的水平（≤10）[46] - Oveporexton治疗后，患者的中位无发作天数从基线的0天增加到12周的4-5天，而安慰剂组没有增加[51] - Oveporexton在整体疾病严重性方面显示出统计学显著性（p<0.001），70-80%的患者在12周时表现出轻微症状[58] - Oveporexton在认知功能方面的改善，约70%的患者在心理运动警觉性测试中表现出≤6次失误，达到规范范围[63] 安全性与耐受性 - Oveporexton的安全性和耐受性良好，所有剂量的患者均报告了显著的猫aplexy减少[35] - Oveporexton的最常见不良事件为失眠和尿频，且大多数不良事件为轻度至中度，且在治疗的前几天内出现[68] - Oveporexton在安全性方面表现良好，未发现与治疗相关的严重不良事件[141] 未来展望 - Oveporexton的美国和全球申请预计在2025财年开始[100] - Oveporexton的剂量方案为每日两次（BID），旨在模仿自然的昼夜节律[22] - Oveporexton的Phase 3研究的主要终点是MWT，次要终点包括ESS、WCR、NSS-CT和PVT等[32] 其他新策略 - Takeda在Orexin科学领域处于领先地位，致力于改善患者的治疗结果[95] - Oveporexton的开发旨在治疗NT1的根本原因，即OREXIN缺乏[88] - 参与者中有168人被随机分配，157人完成了12周的研究，150人（>95%）继续进入长期延伸研究[121]