涉及的行业或公司 * 公司为Oculis Holding AG (NasdaqGM: OCS) [1] * 行业为生物制药，专注于眼科和神经保护领域 [3][4][6] 核心观点和论据 产品管线与资源分配优先级 * 公司管线优先级排序基于成功可能性、产品潜力和推向市场的能力 [3] * OCS-01 (DME) 为最高优先级，处于临床三期，入组已完成，数据读出计划在明年第二季度 [3] * OCS-05 (Privosergtor, AON) 为第二优先，基于优异的二期数据，正在与FDA商讨注册计划 [4][5][21] * OCS-02 (Licaminlimab, 干眼病) 采用基于基因型的开发策略，以识别可能应答的患者 [6][7] OCS-01 (糖尿病黄斑水肿 DME) 项目详情 * 计划将OCS-01定位为DME的一线治疗 [13] * 主要终点为BCVA（最佳矫正视力）字母数平均变化，次要终点为获得15个字母的患者比例 [10] * 公司对达到终点非常有信心，因该产品已被测试四次，均显示BCVA改善 [10] * 在美国，诊断后12个月内未接受治疗的DME患者超过60%，即约90万患者，公司可立即治疗这些患者 [11] * 在已治疗患者中，40%对抗VEGF治疗应答不佳，OCS-01可作为转换或联合治疗选择 [11] * 与Lucentis相比，在相同时间点BCVA增益相同；与Ozurdex相比更优，Ozurdex的15个字母增益者比例为14%-15%，而OCS-01为27%以上 [12] * 临床试验随机化速率是过去10年抗VEGF试验平均速率的两倍，表明医生和患者接受度高 [17] * 主要风险在于临床试验的执行，而非CMC、临床数据或监管路径 [18] * 原计划用于眼科术后炎症的NDA提交将推迟至DME适应症之后 [19][20] OCS-05 (Privosergtor, 急性视神经炎AON) 项目详情 * 二期数据显示18个字母的视力差异，功能、结构及神经丝蛋白生物标志物均显示一致改善 [5] * AON将作为OCS-05的关键三期适应症，试验最终设计将于10月公布 [21][23][24] * 计划拓展新适应症：非动脉炎性前部缺血性视神经病变 (NAION) 和多发性硬化症复发 (MS relapse)，目标明年获得NAION的IND批准 [21] * 在MS复发适应症中，目标不是取代免疫调节剂，而是治疗复发事件以减轻功能丧失，美国每年有超过20万次MS复发 [26][27] * 三期试验中，OCS-05联合类固醇相比安慰剂联合类固醇显示出显著更优的疗效 [33] * 在AON研究中，三分之二的患者患有MS，MS患者和非MS患者均表现出良好应答 [29][31] OCS-02 (Licaminlimab, 干眼病) 项目详情 * 采用基因型导向开发，针对TNFR1受体SNP，该人群占美国中重度干眼病患者的20%，约200万患者 [37] * 具有该SNP的患者症状改善7倍，体征改善5倍 [37] * 此方法使临床试验更高效，所需患者更少，FDA支持将该人群作为主要终点 [37][38] * 下一阶段试验将于今年启动，数据读出计划在明年下半年 [40] 其他重要内容 公司财务状况与近期催化剂 * 公司当前现金可支撑运营至2028年初，足以资助DME和AON项目至NDA，以及干眼病下一阶段试验 [42] * 未来12个月的关键催化剂包括 [43]： * OCS-05在AON的注册计划澄清、NAION和MS复发的IND enabling及IND批准 * OCS-01三期DME数据读出（明年上半年） * OCS-02三期干眼病数据读出（明年下半年） * 公司未对与大型药企的许可或共同开发讨论置评 [41]