公司概况 * 公司为 Cassava Sciences (NasdaqCM: SAVA) 一家生物技术公司 专注于开发神经系统疾病疗法 [1] * 公司核心药物为 simufilam 最初针对阿尔茨海默病进行研发 现已拓展至结节性硬化症相关癫痫的新适应症 [3][7] 核心观点与战略转向 * 公司阿尔茨海默病三期临床试验失败 但药物显示出卓越的安全性 在超过1150名患者中未出现药物相关严重不良事件 [10] * 公司已将研发重点转向结节性硬化症相关癫痫 基于耶鲁大学Angelique Bordey博士的临床前研究 该研究显示simufilam在TSC小鼠模型中能显著减少癫痫发作 [7][9][19] * 转向TSC的原因包括：巨大的未满足医疗需求 现有药物对超过60%的患者无法完全控制癫痫发作 以及simufilam可能通过新机制作用于疾病根源而非仅缓解症状 [14][15][18] 研发进展与未来计划 * 公司计划在2026年上半年启动针对TSC相关癫痫的2A期概念验证临床试验 [17][22] * 临床前数据显示积极信号：在FCD2小鼠模型中癫痫发作频率降低60% 约30%的小鼠在研究结束时未出现癫痫发作 在TSC小鼠模型中显示出剂量反应 特别是在20毫克剂量下效果显著 [19][20] * 公司已获得耶鲁大学相关专利授权 知识产权保护期至2029年至2040年 [21] 财务状况与资金储备 * 公司财务状况稳健 截至2025年6月底拥有现金1.12亿美元 无债务 [22] * 预计2025年底现金余额在6100万至6500万美元之间 其中包含一笔3125万美元的诉讼和解准备金 下半年运营资金消耗预计为1600万至2000万美元 [22] * 现有资金预计可支持公司运营至2027年第二季度 为概念验证研究提供了充足的资金跑道 [22][23] 团队与合作 * 公司组建了强大的团队 包括新加入的神经科学高级副总裁Angelique Bordey博士和拥有丰富经验的Joe Hulihan博士 [12] * 公司与TSC联盟建立了紧密的合作关系 该联盟将全力支持公司的研发项目 [9][17] 其他重要信息 * 公司已于2024年秋季与美国证券交易委员会达成和解 解决了之前的调查问题 [5] * 公司认为阿尔茨海默病试验失败的原因已基本查明 相关分析结果有望在未来通过手稿发表 [11]