公司信息 * Pharvaris是一家处于后期阶段的生物制药公司 专注于开发口服缓激肽B2受体拮抗剂 用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）和其他缓激肽介导的疾病[1] * 公司团队在商业和临床开发方面拥有超过50%的前HAE药物开发者[5] * 公司目前现金储备可持续至2027年上半年[5] 核心产品与研发管线 * 核心产品deucrictibant是一种缓激肽B2受体拮抗剂 作用于血管性水肿通路的最下游[5] * 产品采用两种配方：用于预防的缓释制剂（每日一次）和用于按需治疗的速释胶囊[6] * 按需治疗项目关键性3期研究顶线数据预计在2025年第四季度读出[4][6] * 预防性治疗项目顶线数据结果预计在2026年下半年公布[4] * 计划在今年启动获得性血管性水肿的关键性3期研究[4][14] 临床数据与疗效终点 * 按需治疗2期研究事后分析显示 症状进展结束中位时间为25至26分钟[8] * 症状缓解 onset 中位时间为1.1小时 优于当前标准护理的2.4小时[8] * 显著症状缓解中位时间为2.5小时 优于其他标准护理的约7-9小时[8] * 症状完全消退中位时间为10.6小时[8] * 预防性治疗2期研究显示总体发作减少85% 开放标签扩展数据显示发作减少93%[11] * 产品在两个项目中均显示出类似安慰剂的耐受性[9][11] 市场机会与竞争格局 * HAE市场预计在2036年达到47亿美元[4] * 目标是拥有比仅治疗HAE更广泛的适应症 即缓激肽介导的血管性水肿[4] * 目前HAE领域存在竞争 已有多种注射和口服预防及按需治疗方案获批[5] * 公司旨在提供类似注射剂的疗效 安慰剂的耐受性 以及口服疗法的便利性[11] * 认为最好的产品可以成为市场领导者 而不一定是首个上市的产品[16] 监管与商业化策略 * 按需治疗项目若确认2期数据 计划在2026年上半年提交新药申请（NDA）[10] * 在欧洲和美国获得了缓激肽介导血管性水肿的孤儿药资格认定[15] * 计划首先推出按需治疗产品 展示同类最佳疗效 再增加预防性产品[18] * 拥有一种分子两种配方 希望建立两个品牌 目前正与监管机构讨论[17] * 从支付方谈判角度看 能提供两种产品具有互补性[24] 扩展适应症与患者群体 * 目标适应症是更广泛的缓激肽介导血管性水肿 而不仅仅是遗传性血管性水肿（HAE）[4][12] * 包括HAE伴正常C1（可能比当前I和II型HAE人群多20%）和获得性血管性水肿[12][25] * 一项由研究者发起的小型研究显示 4名获得性血管性水肿患者使用缓释制剂后 在超过24个月内无发作[13] * 目前获得性血管性水肿患者尚无获批疗法 存在高度未满足需求[15] * 拥有一种生物标志物 可帮助识别HAE伴正常C1 获得性血管性水肿和未知突变HAE患者[25]