财务数据和关键指标变化 - 公司现金储备充足 预计现金可支撑运营至2028年初 能够支持OCS-01项目完成三期临床试验直至新药申请 以及OCS-05项目完成三期临床试验直至新药申请 [68] 各条业务线数据和关键指标变化 OCS-01 (糖尿病黄斑水肿治疗) - 两项三期临床试验DIAMOND 1和DIAMOND 2已完成患者入组 总计入组超过800名患者 预计数据读出时间为明年第二季度 [8] - 早期阶段数据显示 治疗12周时最佳矫正视力平均提升7.26个字母 与抗VEGF药物效果相似 超过27%的患者视力提升超过15个字母 同时观察到中心凹厚度降低 [8] - 安全性方面 约22%的患者出现眼压升高 其中一半（占总研究人群11%）接受了降眼压治疗 无患者因眼压问题退出试验 治疗结束后眼压恢复至基线水平 [12] - 在二期试验中测量的患者用药依从性达到85% [20] OCS-05/Privosegtor (急性 optic neuritis 治疗) - 在ACUITY研究中 治疗三个月时主要终点低对比度视力平均提升18个字母 是现有标准（15个字母）的一倍多 [32] - 在解剖结构上 显示出视网膜神经节细胞层的厚度得到显著保留 同时神经丝蛋白这一生物标志物水平快速降低 表明其对神经元和轴突的保护作用 [32][34] - 药物安全性良好 为首次在患者中使用 [33] OCS-02/Licaminlimab (干眼症治疗) - 计划进行四项关键性研究 每项研究规模较小 约160名患者 得益于生物标志物的使用 而典型的干眼症研究需要600名患者 [60] - 针对症状的研究终点设定为29天 预计能快速显现效果 [62] 公司战略和发展方向和行业竞争 - OCS-01定位为颠覆性疗法 目标是覆盖诊断初期尚未接受治疗的患者（占美国确诊患者60%）以及对抗VEGF药物反应不佳的患者（占当前治疗患者40%） 合计潜在患者池达130万人 是现有治疗患者池的近三倍 有望创造比当前更大的市场 [9][10][11] - OCS-02采用基于基因型的开发策略 针对携带特定SNP（TNFR1阳性）的患者群体 该群体约占美国需要处方药治疗的干眼症患者（约1000万）的20% 即约200万患者 此策略旨在提高临床试验成功率和资本使用效率 [52][54] - OCS-05未来计划拓展至其他多发性硬化症复发类型（美国每年约20万次复发）以及非动脉炎性前部缺血性视神经病变 扩大适应症范围 [44][47] - 公司强调其产品组合具有风险降低、研发阶段先进、技术独特且差异化的特点 专注于解决未满足的医疗需求 [69][70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对于OCS-01 管理层认为视网膜专科医生对管理其已知的眼压升高副作用感到满意 且该副作用可控 [28] - 对于干眼症市场 管理层指出当前疗法存在巨大未满足需求 第二张处方转换率仅为14% 意味着86%的患者对现有疗法不满意 患者留存率同样为14% 87%的患者表示对现有疗法不满意 [50] - 公司未来试验启动的优先级将根据与美国食品药品监督管理局的沟通反馈而定 以确保资源集中投放 [63][66] 其他重要信息 - OCS-01所基于的Optireach技术是公司专有技术 允许药物通过滴眼剂形式递送至视网膜 [6] - OCS-01的三期临床试验设计为双盲、安慰剂对照、优效性试验 并设有明确的救援标准 获得了美国食品药品监督管理局的认可 [19] - OCS-05的作用机制为激活SGK2蛋白 进而激活FOXO3 以促进神经元在损伤下的存活 该机制被认为癌症风险低 因其作用集中于神经元且治疗周期短 [30][35] - 急性 optic neuritis 在美国每年约有3万至3.5万新发病例 患者平均年龄32岁 约三分之二为女性 且约三分之二病例与多发性硬化症相关 [40] 问答环节所有的提问和回答 问题: OCS-01在DIAMOND研究第一阶段的结果以及对其持续效果的信心 - 回答: 早期数据与既往试验一致 显示视力改善和中心凹厚度降低 且已知活性成分在DME适应症中已通过植入剂形式获批 证明了其生物学有效性 对持续效果有信心 因类似机理的植入剂（如Ozurdex）在长期使用中效果得以维持甚至略有提升 [8][9][15] 问题: OCS-01三期试验为何采用安慰剂对照而非活性对照 - 回答: 由于缺乏局部用药的基准 美国食品药品监督管理局要求并与安慰剂对照 更倾向于优效性试验而非非劣效性试验 同时考虑到设盲的挑战 试验统计效力充足 [19] 问题: OCS-01每日多次滴眼的用药方案对患者依从性的影响 - 回答: 二期试验中依从性达85% 方案设计简单（早一晚一 日间均匀分布） 研究者反馈患者因担心视力丧失甚至可能过度依从 避免眼内注射的意愿强烈 [20][21][22] 问题: OCS-01上市后的初始市场重点 - 回答: 临床试验自然入组了60%初治和40%经治患者 预计临床实践中 对抗VEGF反应不佳的患者可能更容易接受 同时也会用于诊断后即刻开始治疗 [23] 问题: OCS-01作为单疗法是否会带来商业报销问题 - 回答: 预期药品标签为治疗DME无限制 基于DME的病理生理学包括新生血管和炎症 而抗VEGF不解决炎症 存在真实需求 [25] 问题: 医生对管理OCS-01所致眼压升高的熟悉程度 - 回答: 视网膜医生对此非常熟悉且感到舒适 认为测量和治疗（非复杂性青光眼）不复杂 [28] 问题: OCS-05降低神经丝蛋白浓度的意义 - 回答: 这印证了其作用机制 表明药物能保护神经元和轴突免受损伤 [34] 问题: OCS-05的作用机制是否带来癌症风险 - 回答: 该机制作用聚焦于神经元 治疗周期短 未观察到癌症风险 [35] 问题: 与美国食品药品监督管理局就OCS-05注册路径会议的目标 - 回答: 目标是明确进入三期试验所需条件 包括剂量、方案、终点等 以期尽快推进 [38] 问题: OCS-05注册试验的初步设想 - 回答: 希望重复ACUITY试验设计 即Privosegtor联合标准护理（激素）对比安慰剂联合标准护理 使用相同剂量（3毫克）和给药方案（每日注射 共5次） 风险较低 [39] 问题: 干眼症领域的未满足需求 - 回答: 现有疗法患者满意度低 第二张处方转换率和患者留存率均仅为14% 87%患者对疗法不满意 疾病复杂多因素 临床开发风险高 [50] 问题: OCS-02基于生物标志物的开发策略中 该基因型的流行率 - 回答: 约占美国患者的20% 对应约200万中度至重度需处方药治疗的患者 [54] 问题: OCS-02试验设计为何将体征和症状研究分开 - 回答: 因为体征和症状不相关 分开进行更高效 成功率更高 资本使用更优 [60] 问题: OCS-02首次关键研究的数据读出时间预期 - 回答: 症状研究终点为29天 数据读出将取决于后续试验的启动安排和资源优先级 [62][63] 问题: 公司未来6-12个月的投资亮点 - 回答: 公司拥有风险降低、研发阶段先进的产品组合 各资产具有独特技术和差异化价值主张 OCS-01是DME领域唯一的非侵入性疗法 OCS-02在复杂干眼症市场具有高成功概率和高效资本部署 OCS-05是首个真正起效的神经保护疗法 [69][70]