公司概况与核心业务 * 公司为Disc Medicine 纳斯达克代码IRON 是一家专注于红细胞生物学领域的生物制药公司 致力于通过调节铁和血红素代谢来治疗红细胞相关疾病 公司当前市值约20亿美元[2] * 公司核心管线包括三个主要项目 均处于临床二期或后期阶段 分别针对不同的铁代谢机制进行调控[4] 核心项目一 Bitapertin 最新进展与市场策略 * Bitapertin是公司主导项目 从罗氏授权引进 已完成二期临床 并与FDA进行了末期二期会议 获得了加速批准的路径邀请 公司目前高度确信将在10月提交新药上市申请 NDA 预计PDUFA日期在明年下半年[3] * 针对Bitapertin对肝脏保护作用的潜力 公司基于流行病学数据和已发表的小鼠研究结果 对药物能提供显著肝脏保护持有高度信心 但预计该优势不会直接体现在初始药品标签上 需要更长期或额外的研究来支持此标签声明[7][8][9][10] * 与竞争对手Senesse相比 Bitapertin因其每日一次口服的便利性以及通过降低原卟啉IX PPIX 水平从而在机制上可能带来肝脏保护作用 被认为具有显著优势[12] * 在儿科适应症方面 公司已在澳大利亚的开放标签研究中纳入了青少年患者 年龄低至12岁 数据表明药物反应与成人群体相似 公司目标是在标签中纳入青少年患者 但可能需要在获批后进行额外的儿科研究 对于更年幼的患者群体 研究计划预计将在首次获批后进行[13][14][17] * 商业化准备方面 公司已组建完整的商业和医学团队 根据理赔数据 在美国已识别出约14,000名确诊患者 其中约6,000名被视为高度参与治疗 公司将通过25至35人的地面团队重点覆盖 其余约8,000名患者将通过患者倡导和社交媒体等方式进行激活[24][27][28] 核心项目二 DISCO-974 在骨髓纤维化 MF 中的进展与竞争格局 * DISCO-974用于治疗骨髓纤维化 MF 相关的贫血 公司认为随着竞争格局的变化 其已成为该领域唯一在研的贫血管理药物[30] * 新上市的JAK抑制剂Momelotinib虽然具有贫血缓解作用 但临床观察显示 其并未显著改善患者贫血状况 导致对DISCO-974联合Momelotinib治疗的临床试验需求旺盛 初步评估显示DISCO-974在联合Momelotinib或Jakafi时疗效相似 公司已相应调整试验设计 并将在于ASH公布定量数据[32][33][34][35] * 公司认为DISCO-974能够与所有可用的基础疗法联用 其价值主张在于通过管理贫血 优化JAK抑制剂 尤其是Jakafi 的治疗方案 这可能促使医生更倾向于使用Jakafi[36][38][40] 核心项目二 DISCO-974 在慢性肾病 CKD 贫血中的探索与后备方案 * DISCO-974也在探索用于治疗非透析依赖性慢性肾病 CKD 贫血 但早期单次递增剂量数据结果不一 存在部分无应答者 公司正在评估更高剂量或多次给药的效果 完整数据集将在ASN或ASH公布[44][45][46] * 若CKD数据表现不佳 公司可能暂停该适应症的开发 转而等待半衰期更长的第二代分子DISCO-998进入临床 后者可能更适合随访频率较低的CKD患者[47][48] * 公司对炎症性贫血领域的探索假设并未动摇 CKD贫血的特殊性在于其促红细胞生成素 EPO 水平较低 而其他炎症性贫血通常EPO水平较高 公司正密切关注基线EPO水平对药物反应的影响[49][50] 核心项目三 DISC-3405 在真性红细胞增多症 PV 中的定位 * DISC-3405是公司第三个项目 目前处于二期患者招募阶段 预计明年获得数据 其目标是效仿Rusfertide 通过限制铁来治疗早期至中期真性红细胞增多症 PV [52] * 与肽模拟物Rusfertide不同 DISC-3405是一种抗体药物 公司旨在提供更好的给药方案并避免注射部位反应 目前健康志愿者研究中未观察到此类反应[53] 其他重要信息 * 针对Bitapertin的确认性临床试验名为APOLLO 目前正在进行中[4] * 公司管线中的项目分别通过上调铁 DISCO-974 或下调铁 DISC-3405 来治疗不同疾病[4]