行业与公司 * 行业为生物技术行业 专注于肿瘤靶向治疗和抗体药物偶联物开发[1][2][3] * 公司为临床阶段生物技术公司Immunom 致力于开发治疗癌症的新型疗法 包括γ-分泌酶抑制剂和抗体药物偶联物[1][3] 核心观点与论据 * 公司主要候选药物varigastat是一种每日一次的口服γ-分泌酶抑制剂 用于治疗硬纤维瘤 其关键三期数据预计在今年下半年揭盲[3][18][20] * Varigastat在二期研究中显示出优于现有标准疗法nirogastat的疗效数据 总体缓解率达64% 而nirogastat为41% 且肿瘤体积减少更深[15] * 与现有疗法相比 varigastat具有每日一次给药的优势 有望提高患者依从性并可能带来更好的治疗效果[13] * 公司首个ADC药物IM-1021靶向ROR1 采用了专有的高效载荷HC-74 该载荷具有更强的效力 更好的渗透性和旁观者效应 并能避免诸如P-糖蛋白等耐药途径[24][31][46] * 临床前数据表明 其ROR1 ADC在淋巴瘤和实体瘤中的效果显著优于默克收购的Velos Bio药物[36] * 公司的ADC开发策略专注于具有良好生物学特性但尚无获批ADC的靶点 而非追逐HER2 TROP2等热门靶点 后者占当前临床开发中ADC的55%以上[41][43] * 公司拥有强大的内部发现能力和业务发展策略 计划在2026年前为另外6个ADC项目中的3个提交新药临床试验申请[5] * 公司还开发了一种靶向成纤维细胞活化蛋白的放射性配体疗法 已获得FDA批准开始临床试验 FAP在75%的实体瘤基质上表达[4][48] 其他重要内容 * 公司管理层拥有丰富的行业经验 多名成员曾就职于Seagen公司[5][7] * 公司对知识产权保护极为重视 为避免被模仿 在进入临床试验前不会轻易披露新靶点名称[39][40][44] * 公司CEO以其此前在Seagen领导开发并获得FDA快速批准的药物tucatinib为例 说明事件驱动型研究即使未达到预设事件数 仍有可能凭借优异数据获得监管批准[21][22][23] * 三期RINGSIDE试验允许疾病进展的安慰剂组患者交叉至开放标签扩展研究接受活性药物治疗[18][19] * 公司拥有专有的连接子技术 旨在解决现有ADC的一些局限性[44][45]