biotechnology company focused on developing first-in-class and best-in-class targeted cancer therapies, today announced the pricing of an underwritten public offering of 18,625,000 shares of its common stock at a price to the public of $21.50 per share. All of the shares are to be sold by Immunome. The gross proceeds to Immunome from the offering, before deducting underwriting discounts and commissions and other offe. BOTHELL, Wash.--(BUSINESS WIRE)--Immunome, Inc. ("Immunome†) (Nasdaq: IMNM), a ...

Leerink Partners sets a price target of $40 for NASDAQ:IMNM, indicating a potential increase of approximately 76.6%.Immunome announces an underwritten public offering aiming to raise $400 million to advance cancer therapy developments.The stock price of IMNM has reached a yearly high of $25.30, with today's trading volume hitting 12.54 million shares.Immunome, Inc. (NASDAQ:IMNM) is a biotechnology company focused on developing innovative cancer therapies. On December 15, 2025, Leerink Partners set a price t ...

The oncology specialist's targeted therapies could improve thousands of lives.Shares of Immunome (IMNM +15.51%) jumped over 15% on Monday after the biotech company announced positive clinical results for varegacestat, an investigational treatment for patients with progressing desmoid tumors. A destructive diseaseDesmoid tumors can be debilitating and lead to life-threatening organ damage. Each year, 1,000 to 1,650 people are diagnosed with the health condition in the U.S. alone."Desmoid tumors can have a d ...

U.S. stocks were lower, with the Nasdaq Composite falling more than 100 points on Monday.Shares of Kyverna Therapeutics Inc (NASDAQ:KYTX) rose sharply during Monday's session after the company announced topline data from KYSA-8.The clinical-stage biopharmaceutical company shared topline data from the KYSA-8 Phase 2 trial of mivocabtagene autoleucel (miv-cel, formerly KYV-101) in stiff person syndrome (SPS).Miv-cel is a fully human, autologous CD19-targeting CAR T-cell therapy with CD28 co-stimulation.Kyvern ...

涉及的行业与公司 * **公司**: Immunome (专注于肿瘤治疗的生物制药公司) [1][2] * **行业**: 生物制药/肿瘤学，特别是针对罕见病（硬纤维瘤）的治疗领域 [17][18][26] 核心观点与论据 1. AL102三期临床试验(Ringside)取得突破性积极顶线结果 * **试验设计**: 针对进展性硬纤维瘤患者的最大规模三期随机、双盲、安慰剂对照研究，患者按1:1随机分配接受AL102或安慰剂治疗 [9] * **主要终点(无进展生存期，PFS)**: 风险比(HR)为0.16，意味着与安慰剂相比，疾病进展风险降低了84%，p值 < 0.0001，具有高度统计学显著性 [5][10] * **关键次要终点(客观缓解率，ORR)**: AL102组确认的ORR为56%，安慰剂组为9% (p值 < 0.0001)，这是硬纤维瘤随机试验中报告的最佳数据 [5][11] * **肿瘤体积中位最佳减少百分比**: 达到83%，而安慰剂组肿瘤体积中位增加11% [5][12] * **安全性**: AL102总体耐受性良好，安全性特征与γ-分泌酶抑制剂(GSI)类药物一致，最常见不良事件为腹泻、疲劳、皮疹、恶心和咳嗽，大多数为1级或2级，研究中未观察到死亡病例 [5][12][13] 2. AL102的药物特性与竞争优势 * **作用机制**: 口服γ-分泌酶抑制剂(GSI)，每日一次给药，通过阻断驱动硬纤维瘤生长的Notch信号通路发挥作用 [4][8] * **药代动力学优势**: 循环半衰期约为41小时，比同类药物Nirogacestat长78%，能在整个给药间隔内维持高于抑制γ-分泌酶所需的浓度 [8] * **卵巢毒性差异**: Ringside试验中，育龄期女性卵巢毒性发生率为55.6%，且大多数在数据截止时已恢复；而GSI类药物在该人群中的报告发生率高达75% [13][34] * **差异化原因**: 与Nirogacestat相比，AL102具有不同的化学结构、药代动力学特征（不同的CMAX和AUC）以及给药剂量（1.2毫克/千克/天 vs 300毫克/千克/天） [34][78] 3. 硬纤维瘤疾病背景与未满足的临床需求 * **疾病特征**: 罕见、非转移性但局部侵袭性的肉瘤，每年美国约诊断1000例，常影响20-40岁的年轻成年人，导致严重疼痛、功能障碍和生活质量下降 [17][18] * **治疗现状演变**: 从以手术为主转变为主动监测作为初始方法，但自发性消退并不常见；系统治疗已成为首选，但现有疗法在疗效和耐受性方面存在局限 [18][19] * **市场机会**: 美国约有11,000名活跃管理的硬纤维瘤患者，目前仅约1,000人接受GSI治疗，其余多处于主动监测状态，存在大量未满足的治疗需求 [25][56][83] 4. 商业化准备与上市策略 * **监管路径**: 计划在2026年第二季度向FDA提交新药申请(NDA)，并预计在2026年初与FDA会审 [6][14] * **商业化策略**: 基于“启动、支持、扩展”三大支柱，专注于美国约85家肉瘤专科中心，以实现高效覆盖和快速采纳 [25][26] * **团队与基础设施**: 组建了拥有丰富肿瘤学和孤儿药上市经验的商业化团队，对自主在主要市场上市能力充满信心 [26][36][38] * **市场准入预期**: 基于同类药物和早期洞察，预计上市时可获得超过90%的支付方覆盖 [27] * **生产准备**: 制造已按支持高需求产品的规模进行，并致力于将给药方案优化为每日一次的单胶囊剂型 [26][47][50] 5. 公司研发管线与未来发展 * **AL102后续研究**: 计划开展进一步研究，以了解AL102在伴有功能损伤等更广泛硬纤维瘤患者群体以及其他肿瘤类型中的潜力 [14][61] * **其他管线进展**: * 首个靶向ROR1的抗体偶联药物(ADC)已进入1期剂量递增试验，并在多个剂量水平观察到客观缓解 [31] * 计划在2026年使用其HC-74 ADC技术提交3个研究性新药申请(IND) [31] * 计划在2026年初为首个患者队列施用靶向FAP的放射性配体 [31] * 目标到明年此时有6个激动人心的项目进入临床开发阶段 [31] 其他重要内容 1. 关键意见领袖(KOL)的支持与案例分享 * **专家背书**: 主要研究者Dr. Mrinal Gounder认为数据支持AL102成为硬纤维瘤治疗的新标准，PFS风险比0.16的结果非常惊人 [23] * **患者案例**: Dr. Gounder分享了一名25岁男性患者的成功治疗经历，该患者在接受AL102治疗后疼痛基本消失、功能恢复，不再需要拐杖，并能进行跑步 [21][22] 2. 问答环节中的关键补充信息 * **治疗持续时间与响应**: 已有患者持续用药超过一年甚至数年，观察到早期和晚期响应者，且不良事件多发生在治疗早期，随后趋于稳定或好转 [59][60][67][92] * **药物假期与剂量调整**: 公司认为药物假期并不常见，更关注通过提供不同规格的单胶囊（如1.2毫克和0.9毫克）来优化长期治疗管理 [64][65][66] * **患者转换可能性**: 公司持开放态度，但强调首要原则是患者利益，对于现有治疗有效的患者应继续原方案；对于进展或新患者，AL102将是一个重要的选择 [43][44][78] * **定价策略**: 尚未确定具体价格，但会参考Nirogacestat的定价，并与支付方、医生广泛沟通，以确定全球范围内合适的价格 [72][73] * **儿科研究**: 三期试验仅招募了成人患者，针对儿科人群的研究尚在规划阶段 [89]

Immunome said on Monday its experimental drug met main goal in a late-stage study for patients with a rare type of tumor. ...

BOTHELL, Wash.--(BUSINESS WIRE)--Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), a biotechnology company focused on developing first-in-class and best-in-class targeted cancer therapies, today announced the company will host a conference call and webcast on Monday, December 15, 2025 at 8:30 am ET to disclose the topline results from the global pivotal Phase 3 RINGSIDE trial of varegacestat, an investigational, oral, once-daily gamma secretase inhibitor, in patients with progressing desmoid tumors. Webcast, Presentation Sli ...

**公司：Immunome (NasdaqCM: IMNM) [1]** **核心观点与论据** * **2025年公司进展**：2025年是执行之年，重点工作包括推进AL102的临床试验、为后续ADC管线进行IND申报前的准备工作，以及IM1021的IND申报 [3] 公司预计在2025年底获得AL102的顶线数据，并可能在2026年提交新药申请并为商业化做准备 [4] * **AL102的差异化优势**：公司认为AL102相比已上市药物Ogsiveo更具疗效 关键差异点包括客观缓解率（ORR）和肿瘤体积缩小 [5] * 客观缓解率：Ogsiveo在其3期试验中的ORR为41%，而AL102在2期试验中的ORR为64% [6] * 肿瘤体积缩小：AL102在2期试验中通过MRI测量的肿瘤体积中位缩小率为88%，而Ogsiveo的数据为59% [6] * 其他疗效终点：T2加权成像等指标能更好地反映临床获益，即使RECIST标准显示为疾病稳定 [9][10] * **3期试验设计细节**：试验的主要终点是无进展生存期（PFS），其定义仅基于影像学进展，而Ogsiveo的试验采用了影像学加临床进展的复合终点 [11][12] 公司认为其定义更为严谨，且对最终数据影响细微 [13] * **AL102的成功标准与市场机会**：成功的标准是数据明确显示AL102优于Ogsiveo，而不仅仅是微小的优势 [13] 硬纤维瘤市场尚处于早期，年新诊患者约1,600人，但患病群体更大 [14] 市场机会不仅在于取代现有系统性疗法，更在于为目前未接受系统性治疗的患者提供更优选择，从而扩大市场 [15] * **ADC平台技术差异化**：公司的ADC平台基于拓扑异构酶I抑制剂有效载荷，相比早期技术具有更宽的治疗窗 [16] 其创新点在于克服耐药性，具体表现为HC-74有效载荷不是特定外排转运蛋白的底物，在耐药临床前模型中仍显示疗效 [17][18] 同时平台具备良好的旁观者效应 [18] * **领先ADC项目IM1021**：靶向ROR1的IM1021与默克的同类资产相比，主要差异在于安全性更优，耐受性更好，起始剂量更高 [19] 公司预计在2026年某个合适的会议上公布IM1021的完整数据集 [21] * **ADC管线推进**：公司计划在2026年提交多个新ADC项目的IND申请，包括IM-1617、IM-1340和IM-1335，这些项目均针对新靶点并具有实体瘤潜力 [22] **其他重要内容** * **公司人员背景**：约三分之一的公司员工与Seagen有渊源，早期研发团队拥有丰富的ADC研发经验 [20] * **数据披露策略**：公司将在顶线新闻稿中披露足够信息以证明AL102的优越性，但会保留部分数据用于未来的学术会议展示 [10][11]

公司概况 * Immunome 是一家专注于癌症靶向疗法的生物技术公司[3] * 公司研发管线以抗体药物偶联物为主 同时拥有放射性配体和靶向小分子药物 如variegated statin[3] * 公司不涉足细胞疗法或基因疗法等其他类型的癌症治疗[3] 核心产品 AL102 (Variegated Statin) 进展 * AL102 是一种γ-分泌酶小分子抑制剂 用于治疗硬纤维瘤 目前正在进行名为RINGSIDE的3期研究[4] * 硬纤维瘤此前长期无获批疗法 直到SpringWorks公司的nirogacestat获批 该药后被默克KGaA收购[4] * AL102的开发目标是成为比现有疗法更好的药物 追求使用简便(每日一次)、更高的应答率和更深的肿瘤消退率[5] * 公司计划在本季度末(2025年底前)揭盲并报告3期试验的顶线数据 完整数据将在合适的医学会议上由研究者公布[6] AL102 疗效数据与对比 * 3期试验的主要终点是无进展生存期 但公司认为达到中位PFS的可能性极低 因此风险比等其他终点很重要[7] * 医生首要关注的终点是客观缓解率 其次是中位肿瘤缩小程度[7] * 竞争对手nirogacestat在3期DeFi研究中的关键数据为：41%的客观缓解率和59%的中位肿瘤缩小率[8] * 公司AL102的2期数据“远超过”上述数字 但需要等待3期数据才能进行公平比较[8] * 公司计划在揭盲后尽快(目标4-5个月内)向监管机构提交上市申请[17] AL102 安全性对比 * 公司尚未揭盲 因此无法讨论完整的3期安全性数据[13] * 数据安全监查委员会在整个试验期间未发布任何声明或新闻稿 表明未出现重大安全性问题[13] * 基于2期数据 公司认为AL102的整体安全性特征与nirogacestat的3期数据相近 没有显著差异[14] * 医生特别关注卵巢功能障碍这一不良反应(因患者多为年轻女性) 公司2期数据显示该副作用发生率低于nirogacestat 但样本量小 无统计学意义 需等待3期数据确认[15] 商业化计划 * 公司计划在美国、加拿大和欧洲自主上市AL102[19] * 在拉丁美洲(墨西哥、中美洲、南美洲)和中东及北非地区 计划与当地分销商合作[19] * 在亚洲市场 更倾向于与已有业务基础的当地合作伙伴合作[20] * 公司的3期试验是全球性的(包括美国、欧洲、中东、亚洲) 为全球上市奠定了基础[20] * 公司商业负责人Rohan Shah曾负责Adcetris和Tivdac品牌 并在被辉瑞收购后获得晋升 拥有丰富的药物上市经验[18] ADC平台与管线 (以IM1021为例) * 公司致力于开发“ADC 3.0”技术 旨在解决现有“ADC 2.0”技术的缺陷[24] * 新技术优势包括：克服由外排泵(如P-糖蛋白)介导的耐药性(可导致应答率降低30%)、消除脱偶联(可导致10%-20%的毒性)、以及增强旁观者活性以应对人类肿瘤的异质性[25] * 公司有7款已命名的ADC在研药物均采用该技术[26] * IM1021是首款进入临床的ADC 靶向ROR1 主要用于B细胞淋巴瘤[26] * 在1期剂量递增阶段 已在多个剂量水平观察到客观缓解 数据超出公司预期[27] * 公司计划在2026年提交3个新药临床试验申请 2027年再提交3个 均针对大型实体瘤市场[27] IM1021 与竞争对手对比 * 默克公司也有一款靶向ROR1的ADC(购自Veloce Bio) 使用MMAE载荷[29] * 公司认为其抗体经过筛选 具有更高的内化率 而默克的抗体内化率一般[30][32] * 默克的ADC在安全剂量(1.75 mcg/kg)下 在淋巴瘤中应答率约为20% 在更高但不安全的剂量(2.5 mcg/kg)下可达40%[33] * 公司目标是开发一款差异化的产品 在已接受过三线或以上治疗的患者中 实现50%、60%或70%的应答率 而非25%左右的水平[34] * 公司认为 只有像Adcetris那样在霍奇金淋巴瘤中达到73% 在T细胞淋巴瘤中达到87%的应答率 才能成为有竞争力的药物[33]

公司概况与战略定位 * 公司为专注于癌症治疗的靶向疗法公司，业务范围不涉及其他疾病或所有癌症治疗模式，重点发展抗体疗法、放射性配体和小分子等靶向疗法[1] * 公司通过整合拥有专利但缺乏先导药物的公司来构建自身产品管线，战略定位为独立的纯癌症疗法公司[1] * 公司成立仅两年零一个月，正积极构建内部产品管线，并视其为未来主要价值驱动因素，同时通过引进外部资产（如varegacestat）加速发展进程[2] 核心资产Varegacestat（Desmoid Tumor适应症） **资产背景与引进逻辑** * Varegacestat是一种γ-分泌酶抑制剂，针对Desmoid肿瘤的3期临床试验已接近完成，预计在本季度公布关键数据[2] * 公司引进该资产是因看中其2期数据显著优于已上市竞品nirogacestat（Ogsivo，现属Merck KGaA），且其化学特性更优（如每日一次给药、效力更高）[3][5] * 公司认为原开发方Ayala资金不足、缺乏CMC能力，无法完成开发，此情况与公司负责人过去成功收购Cascadian获得Tukysa（现于超70个国家上市）的经历相似[4][6][8] **市场机会与商业化准备** * Desmoid肿瘤在美国年新发病例约1,650人，患病总人数约30,000人，其中每年约5,000名患病者需要治疗，欧洲和亚洲市场潜力相似[9][15] * 竞品nirogacestat年治疗费用为35万美元，公司认为若获得3,000名患者即可实现10亿美元销售额[9][15] * 公司已组建包括前Seagen核心成员的团队（负责CMC、注册、商业化和医疗事务），并已完成CMC准备工作，具备产品上市条件[13][14][16] **临床数据预期与差异化** * 2期数据显示其客观缓解率（ORR）比竞品高出约20个百分点，肿瘤体积中位减少幅度高出20-25个百分点[10] * 关键差异化包括每日一次给药（竞品为每日两次）和更优药代动力学（效力高250倍，循环中留存更好）[5][10][11][22] * 3期试验（RINGSIDE）采用盲态独立中心影像评估（BICR）作为主要终点，患者入组标准与竞品试验（DEfi）基本一致，确保数据可比性[17][18] * 公司预期ORR需显著优于竞品的41%，肿瘤体积减少需显著优于竞品的59%，否则将视为失败[19][20] * 公司对安全性持乐观态度，数据安全监测委员会未提出重大问题，且临床中心持续入组患者被视为积极信号[23][24][25] 其他产品管线（ADC平台与ROR1项目） **ADC技术平台** * 公司旨在开发新一代ADC技术（ADC 3.0），解决现有主流技术（如Seagen的微管蛋白抑制剂和Daiichi的DXd）的耐药性（如p-糖蛋白敏感）和渗透性不足等问题[31][32] * 核心专有载荷HC74具有不易耐药、渗透性更强（可增强旁观者效应）和快速清除等特点，临床前数据优于现有技术[32][33] **ROR1 ADC项目进展** * ROR1 ADC是公司最先进的自研项目，兼具验证药物疗效和平台技术的双重目的[28] * Phase 1剂量递增阶段已在多个剂量水平观察到客观缓解，显示较宽的治疗窗口[34] * 公司计划在2026年和2027年每年提交三个新ADC项目的IND申请，后续管线已规划但暂未公开[34] 可能被忽略的细节 * 公司参考了“18个月规则”（末例患者入组后18个月）作为与FDA讨论揭盲时机的经验依据，但强调此非FDA明文规定[11][12] * 公司负责人曾命名“抗体药物偶联物”并推动其技术发展，现有超100家公司从事ADC领域[29][30] * 竞品nirogacestat的临床终点除影像评估外还部分依赖医生评估，而公司试验仅采用影像评估这一金标准[18]