公司概况与财务表现 * Mirum Pharmaceuticals是一家专注于罕见病治疗药物开发和商业化的生物制药公司 目前拥有三款已上市的小分子药物LIVMARLI CHOLBAM和CHENODAL [1] * 公司基于2025年上半年强劲的收入增长 将2025年全年收入指引上调至4.9亿至5.1亿美元 公司业务运营现金流为正 资产负债表强劲 [1][2] 核心商业化产品表现与市场动态 * LIVMARLI已获批用于Alagille综合征和PFIC两种适应症 主要治疗儿科胆汁淤积 但在PFIC适应症中发现成人患者群体比预期更普遍 [3][4] * PFIC市场增长超出预期 原因包括其差异化的临床疗效特征（瘙痒、生长、胆红素改善） 发现了未使用过IBAT抑制剂的确诊患者 以及通过赞助基因检测提高了成人肝病学家对PFIC的认知 从而发现了新的患者 [4][5] * CHENODAL于2025年初获批用于CTX 获得了7年的孤儿药独占期 [3] * CHOLBAM获批用于胆汁酸合成障碍 [3] * 国际业务表现强劲 是推动收入指引上调的另一因素 日本合作伙伴武田制药（Takeda）近期获批Alagille和PFIC适应症并开始上市 欧洲业务也进展良好 [6] 临床管线进展与未来机会 * LIVMARLI的EXPAND试验旨在扩展其用于其他胆汁淤积性瘙痒适应症 目标人群至少包括美国的500名儿科患者 试验包含儿科（主要分析）和成人队列 预计2026年完成入组 2027年上半年获得数据 [7][8] * Volixibat用于治疗PSC的VISTA研究已完成入组 预计2026年第二季度获得顶线结果 美国患者群体超过3万人 其中约三分之二（约2万人）有活动性瘙痒 研究终点为改善胆汁淤积性瘙痒 旨在获得完全批准 目前PSC无获批药物 [9][10][12][14] * Volixibat用于治疗PBC的AVANTAGE研究设计与PSC研究相似 近期中期数据显示其瘙痒改善较安慰剂超过2分 绝对改善接近4分 并在疲劳改善方面观察到获益 确认性部分研究正在入组约200名患者 预计2026年完成入组 [17][18] * 在PBC的竞争环境中 volixibat定位为与治疗线数无关 可用于一线（UDCA治疗但瘙痒未控制 约占患者三分之二）或二线（PPAR治疗效果不佳）治疗 [20][21] * MRM-3379是用于治疗Fragile X综合征的PDE4D抑制剂 美国约有2.5万男性患者 其机制是通过抑制PDE4D提高神经元中cAMP水平 临床前数据显示其能改善认知和突触形成 且效果具有持续性 与竞争对手盐野义（Shionogi）的化合物相比 其脑渗透性更强 [22][23] * MRM-3379的二期剂量范围研究计划于2025年第四季度启动 主要研究针对16岁及以上患者（每臂52人 含安慰剂组） 并设有一个16岁以下患者的开放标签研究 三期研究规模将取决于二期结果和竞争对手数据 [25][26] 战略与展望 * 公司未来6-12个月的催化剂包括：三款上市药物的持续商业增长 2025年启动Fragile X二期研究 2026年获得PSC数据 以及EXPAND和PBC研究的入组完成 [27] * 公司专注于罕见病领域 对业务拓展（如许可引进）持开放但谨慎的态度 寻求具有明确价值、与现有能力协同、拥有可信数据且交易可行的资产 财务状况允许其保持纪律性 [28][29]