纪要涉及的行业或公司 * 公司为Atai Life Sciences (NasdaqGM:ATAI) 及其合作伙伴/收购项目Beckley Psytech Limited [1] * 行业为神经精神医学及癫痫治疗领域 专注于新型机制药物开发 特别是迷幻药物疗法 [1] 核心观点和论据 BPL-003 (5-MeO-DMT鼻喷雾剂) 治疗难治性抑郁症(TRD)的积极进展 * BPL-003在治疗难治性抑郁症的2b期临床试验中显示出显著疗效 8毫克剂量组在第29天时MADRS评分相较于亚临床剂量对照组(0.3分)改善了6.3分 [2] * 公司对持久的疗效数据抱有期待 希望看到第二次给药后缓解率能达到40%至50% [4] * 除了抑郁量表 公司还关注药物对焦虑和快感缺失的改善效果 使用了GAD-7和SHAPS等评估工具 [5][8] * BPL-003的一个关键差异化优势是其缺乏分离效应 患者约在给药后2小时内达到出院标准 治疗频率可能低至每8至12周一次 对需要恢复正常生活的高功能患者群体更具便利性 [17] * 与Spravato(艾氯胺酮)相比 两者在心血管效应(血压 心率)和精神病共病史等禁忌症方面非常相似 目标患者群体相近 [18] * 公司计划在本季度向FDA提交2期临床试验结束会议申请 并已申请突破性疗法认定 [11][14] VLS-01 (口服透黏膜DMT薄膜) 的开发情况 * VLS-01是另一种用于治疗难治性抑郁症的短效迷幻药物 其作用机制与BPL-003不同 [47] * 在1期临床试验中 VLS-01表现出良好的安全性 在选定剂量下恶心和呕吐非常有限 [51] * 其2期试验设计为诱导和维持方案 即两周内给药两次 主要终点设在第4周 并有12周的随访期 [54] * VLS-01的2期试验遭遇了慢于预期的站点启动和患者招募 主要原因是具备迷幻药物研究经验的站点有限 以及全球范围内I类管制药物许可证申请流程的挑战和不可预测性 [55][56] EMP-01 用于社交焦虑障碍(SAD) * 公司选择开发EMP-01用于社交焦虑障碍 因为该适应症市场巨大 患者人数超过1300万 甚至大于重度抑郁症市场 [59] * 该领域目前关注度较低 但存在未满足的医疗需求 且有MDMA等药物在该适应症上的数据支持这一决策 [60] 其他重要内容 3期临床试验设计与监管考量 * 在3期试验设计上 监管倾向可能从使用亚迷幻剂量对照转向使用真正无效的安慰剂对照 并需要一个具有迷幻效果但疗效较弱的中间剂量 以更好地解决揭盲和期望效应问题 [21][22][23] * 从最近的其他药物审评中获得的经验包括 滥用潜力评估和长期疗效的持久性作为缓解揭盲问题的方法变得更为关键 [33][34] * 监管机构在治疗过程中的安全监测要求(可能最终形成REMS计划)是一个正在演变的领域 公司希望基于实际试验数据 就所需的核心能力和合理设置进行对话 [35][40][42] 开发时间表 * 公司目标在2026年中期左右开始BPL-003的3期临床试验患者给药 从最后一名患者入组到获得顶线结果大约需要一年时间 [29][30]