公司概况 * 公司为Capricor Therapeutics (NasdaqCM: CAPR)，专注于开发针对杜氏肌营养不良症的治疗方法[1] * 公司正在推进其核心产品deramiocel（亦称deromyosil）的监管审批进程[4] 监管进展与关键会议结果 * 公司与FDA就7月收到的完整回复函举行了Type A会议，会议结果积极且具有建设性[4][5] * FDA同意将HOPE-3关键试验的数据作为正在审评的生物制剂许可申请的一部分进行审阅[5] * FDA展现了监管灵活性，允许公司基于HOPE-3试验的骨骼肌和心肌终点寻求两个潜在的标签机会，即双重标签机会[10][11][68] * 最大的成果是FDA同意保持当前BLA申请开放，无需提交新的BLA，CMC审评和检查已完成，将加速审批进程[67][68][70] * 公司计划将HOPE-3数据作为对CRL的回应提交，但最终提交形式和其对PDUFA日期的影响（可能是2个月的主要修正案或6个月的II类重新提交）仍在与FDA讨论中[15][20] HOPE-3临床试验更新 * HOPE-3试验已完成，共入组105名患者，所有患者均已完成12个月观察期，是目前DMD领域规模最大的安慰剂对照试验之一[5][6][7] * 数据库清理中，预计在本季度末完成数据库锁定并公布顶线数据，顶线结果预计在今年11月中旬公布[6] * 试验设计良好，约70%的男孩和年轻男性在基线时患有心肌病，因此该试验有能力同时评估骨骼肌和心脏结局[6][34] * 试验基于HOPE-2研究的数据进行统计设定，105名患者的样本量远超最初设定，统计效力充足[7][27][33] * 患者群体与HOPE-2试验非常相似，尤其是在心肌病的表现方面[43][44] 临床终点与统计计划 * 主要疗效终点仍为上肢功能评分，FDA坚持不更改主要终点[11][23] * 左心室射血分数作为关键的次要心脏终点，公司对两个终点均达到统计学显著性抱有高期望[23][27] * 统计数据分析计划即将在几天内提交[75] * 公司认为骨骼肌功能和心肌功能虽常共存但发展轨迹不同，无直接相关性，两者均需治疗[42][85] * 若主要终点未达到但心脏终点显著，FDA表示将行使监管灵活性，理解心肌病适应症的巨大未满足需求，但未给出绝对承诺[24][25][76][77][84] 产品安全性与疗效数据 * 产品安全性良好，在原始BLA中已提交HOPE-3的安全性数据，无与产品直接相关的严重不良事件[32] * HOPE-2及其开放标签扩展研究的数据显示，deramiocel能保护左心室射血分数和心脏功能，在23项心脏相关终点中有22项显示改善[8][9][60] * 数据表明，当左心室射血分数维持在45%以上时，患者有很好的稳定机会，早期治疗效果好[39][57] 财务状况与合作伙伴 * 公司财务状况良好，拥有超过1.2亿美元的现金及等价物，预计可支持运营至2026年，并为上市准备活动提供资金[15] * 公司与合作伙伴日本新药正为产品上市做准备，今日亦有会议讨论上市活动[16][52] * 潜在的监管批准里程碑付款为8000万美元[50] 其他重要机遇与战略 * 公司仍有资格获得儿科优先审评券，该计划有效期至2026年9月，公司目标在此日期前获得PDUFA[51] * 当前战略重点是在美国率先获批和上市，之后再专注于美国以外市场[78][79] * 患者倡导团体在会议中向FDA陈述，强调了未满足的医疗需求和治疗带来的改变，管理层鼓励关注相关患者视频和信件[13][14][91][92]