公司概况 * 公司为临床阶段制药公司Lisata Therapeutics 专注于实体瘤癌症治疗领域 公司管理团队拥有约200年的综合药物开发经验 公司拥有强劲的现金流 预计可支撑运营至2027年初 公司拥有强大的知识产权组合 产品保护期至2040年代初期[1][2][3] 核心产品与技术平台 * 核心产品为sotepatide 是一种专有的内化RGD环肽 其功能是靶向肿瘤 打开基质屏障 使抗癌药物能更好地渗透肿瘤 并降低肿瘤微环境的免疫抑制性 该产品可将肿瘤基质从屏障转化为通道[5][6] * sotepatide的作用机制涉及与αV、β3和β5整合素高亲和力结合 随后通过蛋白水解裂解产生一个五氨基酸C末端规则肽片段 该片段与神经纤毛蛋白1结合 启动C末端规则主动运输机制 将共同给药的药物包裹并通过基质沉积到肿瘤深处[10][11] * 该技术平台具有广泛适用性 可与任何模式的抗癌药物联合使用 包括化疗、免疫疗法、放疗、抗体药物偶联物和细胞疗法等 临床前及临床数据显示其能提高免疫疗法的疗效[7][11][12][23] 战略合作与许可 * 公司与Catalent就ADC药物达成全球许可协议 与基于人工智能的发现公司JTC Health Corporation达成战略联盟 与Kuva Laboratories就诊断应用达成许可 并与济民制药达成大中华区产品许可[9][29] 临床开发进展与数据 转移性胰腺导管腺癌 * 公司在MPDAC领域进展最为深入 已完成2b期试验并准备进入3期 在MPDAC的1期试验中 与吉西他滨+白蛋白紫杉醇标准疗法相比 联合sotepatide可显著改善总生存期 将生存期延长约5至6个月 相对于平均约9个月的生存期 改善幅度达150%[13][14] * 2b期试验为双盲随机安慰剂对照试验 队列A数据显示 联合疗法组中位总生存期接近13个月 优于标准疗法组的9个月 且联合疗法组观察到4例完全缓解 标准疗法组为0例 队列B初步数据显示中位无进展生存期为7.5个月 优于标准疗法组的5个月 总生存期亦有改善[16][17][18][19][20] * 联合sotepatide可延长治疗持续时间 且未加剧共同给药药物的安全性问题 未发现sotepatide的剂量限制性毒性[21][22] 其他临床研究 * 在局部晚期不可切除胰腺癌的I-LISTA研究中 联合sotepatide、吉西他滨、白蛋白紫杉醇和度伐利尤单抗 疾病控制率达到100% 客观缓解率接近70% 并观察到2例完全缓解 首次临床证明sotepatide可增强免疫疗法[23] * 在一例转移性胃食管腺癌的同情用药案例中 患者在多种疗法无效后 加用sotepatide约10个周期后达到完全缓解 并已无病生存超过3年[24][25] * 公司还在胆管癌、阑尾癌、结直肠癌等其他实体瘤中进行多项2a期概念验证研究 相关数据将于未来陆续公布[13][29] 监管状态与未来计划 * 产品在美国针对胰腺癌获得快速通道资格 在美国和欧洲针对胰腺癌获得孤儿药资格 针对恶性神经胶质瘤、骨肉瘤、胆管癌在美国获得孤儿药资格 针对骨肉瘤获得罕见儿科疾病认定[26] * 公司已获得美国FDA对3期试验设计的批准 正与欧洲药品管理局讨论以进行全球注册试验 计划通过融资和与合作伙伴授权的方式推进3期开发 商业化生产所需化学制造与控制方面的工艺已基本就绪[27][28] 财务状况 * 公司无负债 目前资产负债表上拥有略高于2000万美元的现金[30] 潜在应用与诊断 * 除肿瘤学外 技术平台在非肿瘤领域如黑肺病、子宫内膜异位症等也有潜在应用 因这些疾病也存在相关受体 公司的一项诊断许可旨在开发与sotepatide联用的MRI成像剂 以更精确地界定肿瘤边界和测量进展[26][32][33][34]