业绩总结 - KYV-101在6名中重度广泛性重症肌无力(gMG)患者中，MG-ADL评分从基线的11.2降低了7.8，QMG评分从基线的17.3降低了7.8[28] - 100%的患者在MG-ADL和QMG评分上实现了临床显著改善，MG-ADL评分减少≥2，QMG评分减少≥3[35] - 67%的患者在随访24周后达到最小症状表现(MSE)，MG-ADL评分为0或1[35] - 24周时，MG疾病评分的平均减少为MG-ADL -8.0和QMG -7.7，且100%患者在MG-ADL评分上有≥3分的改善[40] - 阶段2的结果显示，MG-ADL和QMG的减少幅度超出了阶段3共同主要终点的假设效果[41] - KYV-101在单剂量下实现了前所未有的MG临床结果，MG-ADL的平均减少为8.0，QMG的平均减少为7.7，且100%的患者在MG-ADL上有≥3分的改善[46] 用户数据 - KYV-101的目标市场约为80,000名美国确诊的重症肌无力（gMG）患者，其中约12,000名患者对超过1种生物制剂的反应不足[51] - KYV-101的初步优先市场为约40,000名对免疫抑制剂反应不足的患者，占总确诊患者的50%[51] 安全性与副作用 - KYV-101在治疗过程中未观察到高等级的细胞因子释放综合症(CRS)和免疫效应细胞相关神经毒性综合症(ICANS)[36] - 所有患者在24周内均未使用非类固醇免疫抑制剂(NSISTs)和高剂量类固醇（>10 mg）[35] - KYV-101的安全性良好，所有患者均出现了不同等级的CRS，但均为可管理的低等级[38] - 6名患者中，5名在最后随访时仍未使用免疫抑制剂[35] 未来展望 - 公司预计在2026年上半年报告僵硬人综合症（SPS）关键阶段2数据，并在同年上半年提交BLA申请[58] - 公司在2027年前保持强劲的现金储备，以支持SPS BLA申请、MG阶段3试验及预上市活动[57] - 公司在神经免疫学领域的商业战略高效且可扩展，预计将快速进入市场并获得先发优势[53] - 公司在多种自身免疫疾病中追求广泛的机会，KYV-102的IND申请预计在2025年第四季度提交[56]