临床试验与研发进展 - AX-0810的临床试验已获得CTA授权，计划在2025年开始进行第一阶段临床试验，以建立安全性、药代动力学和靶向参与的生物标志物[21] - AX-0810的临床验证显示出良好的安全性和有效性初步迹象，超过50%的RNA编辑效果在中枢神经系统和肝脏中得到证实[11] - AX-0810的主要目标是评估其安全性、耐受性和药代动力学，预计在2025年底前获得Cohort 1的安全性和药代动力学数据[108] - AX-0810预计将导致血浆总胆汁酸(TBA)水平的2倍变化，这在患者群体中被认为是有意义的[115] - AX-0810的所有队列的安全性、耐受性和药代动力学数据预计在2026年上半年获得[131] 市场需求与用户数据 - 针对胆汁淤积疾病的AX-0810，预计在2025年第四季度将发布初步临床数据[8] - 胆汁淤积疾病的高未满足医疗需求，尤其是原发性硬化性胆管炎（约80,000名患者）和先天性胆道闭锁（约20,000名患者），目前均无批准的治疗方案[24][38] - 儿童原发性胆汁性肝硬化（PSC）年发病率为每10万人中0.2例，成人为1例[50] - 约60-80%的胆道闭锁患者在接受Kasai手术后仍需肝移植[53] - 胆道闭锁占所有儿童肝移植的约45%[56] 财务状况 - 截至2025年第二季度，公司现金及现金等价物为1.198亿欧元，预计可支持多个项目的临床结果[18] - 截至2025年第二季度，公司现金及现金等价物为1.198亿欧元，预计将支持多个项目的临床结果[136] 合作与战略 - 公司与Eli Lilly的合作伙伴关系扩展至10个目标，合作价值约为39亿美元[11] - 公司与Eli Lilly及Rett Syndrome Research Trust建立了战略合作伙伴关系，以加速开发并为患者创造有意义的价值[135] 新技术与产品 - AX-0810通过调节NTCP通道，旨在降低肝细胞中的胆汁酸浓度，从而减轻炎症和纤维化[36] - NTCP是介导胆汁酸从血液进入肝脏的关键转运蛋白，减少其介导的胆汁酸摄取可能有助于减轻肝细胞压力和死亡[102] - AX-0810预计将使结合胆汁酸在血浆中的水平上升，而对非结合胆汁酸的水平变化有限[118] 未来展望 - AX-0810的设计为疾病修饰治疗，旨在预防或延缓肝硬化、器官衰竭和移植[36] - 计划在健康志愿者队列完成后，纳入患者队列进行后续研究[131] - 通过TUDCA挑战，预计AX-0810将使TUDCA的血浆清除率下降，进一步确认其效率和选择性[122]