业绩总结 - 2025年第三季度收入为30.8亿美元，同比增长11%[5] - Q3 2025总收入为30.8亿美元，同比增长10.9%[45] - TRIKAFTA/KAFTRIO的收入为26.5亿美元，同比增长2.3%[45] - ALYFTREK在Q3 2025的收入为2.47亿美元[45] - 非GAAP净收入为12.4亿美元，非GAAP净收入每股摊薄为4.80美元[45][50] - 非GAAP运营收入为13.8亿美元，运营利润率为45%[45][50] 财务指导 - 2025年总收入指导范围调整为119亿至120亿美元[8] - 非GAAP运营支出指导范围调整为50亿至51亿美元，税率指导范围调整为17%至18%[8] 产品研发与临床进展 - TRIKAFTA在1至2岁儿童的研究中，汗氯化物减少幅度达到71.8 mmol/L，创下历史最大降幅[12] - Povetacicept（IgAN）已完成RAINIER三期临床试验的全部入组，FDA已授予突破性疗法认定[8] - VX-828组合疗法已在CF患者中启动，成为Vertex迄今为止研究的最有效CFTR修正剂[9] - Zimislecel（T1D）三期临床试验已全部入组，正在进行内部制造分析[8] - ALYFTREK已在多个国家获得批准，预计将惠及约95%的CF患者[9] - Vertex的肾脏产品组合正在快速推进，多个项目已进入中后期临床开发阶段[18] 市场扩张与覆盖 - JOURNAVX的商业推出进展顺利，计划在2026年增加150名代表以扩大市场覆盖[8] - JOURNAVX在美国的覆盖人群达到约1.7亿，获得了2/3大型国家药房福利管理者的正式覆盖[41] 未来展望 - 预计2025财年总收入在119亿至120亿美元之间，主要受CF和ALYFTREK全球发布的推动[46] - CASGEVY预计在2025财年收入超过1亿美元[32] - Povetacicept在IgAN的BLA提交预计在2025年年底开始，若中期分析结果积极，2026年上半年完成提交[44][48] - 预计在2025年完成DPN的第二个关键试验[23][48] 患者机会与市场潜力 - 针对镰状细胞病和TDT的CASGEVY细胞和基因疗法，严重患者机会约为60,000人[51] - JOURNAVX小分子NaV1.8抑制剂用于急性疼痛，患者机会约为8000万[51] - 针对糖尿病周围神经病变的Suzetrigine小分子NaV1.8抑制剂，患者机会超过200万[51] - 针对AMKD的Inaxaplin小分子抑制剂，患者机会约为250,000人[51] - Zimislecel细胞和基因疗法针对1型糖尿病，初步申请患者机会约为60,000人[51] - IgA肾病的Povetacicept融合蛋白，患者机会在美国和欧洲约为300,000人，中国超过750,000人[51] - 针对DM1的VX-670寡核苷酸，患者机会约为110,000人[51] - VX-522 mRNA治疗针对不产生任何CFTR蛋白的囊性纤维化患者，患者机会约为5,000人[51] - 针对ADPKD的VX-407小分子修正剂，患者机会可达30,000人[51]