治疗效果与数据 - 截至2025年10月31日，共有23名参与者接受了SGT-003治疗，年龄范围为1至10岁[12] - SGT-003治疗相关的不良事件中，最常见的是恶心（73.9%）和呕吐（69.6%），严重不良事件发生率为4.3%[23] - 在90天时，微肌营养蛋白阳性纤维的平均百分比为51%[20] - 早期数据显示，SGT-003治疗可能对心脏有益，观察到肌钙蛋白I水平降低和左心室射血分数（LVEF）改善[18] - SGT-003治疗后，肌肉损伤标志物CK在第90天平均减少34%[67] - SGT-003治疗后，AST在第90天平均减少41%[70] - SGT-003治疗后，LDH在第90天平均减少42%[70] - SGT-003治疗后，Titin在第90天平均减少22%[70] - SGT-003治疗后，Troponin在第90天平均减少31%[67] - SGT-003治疗后，微肌营养蛋白阳性纤维在第90天达到36%[53] - SGT-003治疗后，β-肌糖蛋白阳性纤维在第90天达到50%[53] - SGT-003治疗后，eMHC阳性纤维在第90天平均减少49%[62] - SGT-003治疗后，肌肉完整性改善可能支持疾病进展减缓和更好的长期临床结果[64] - SGT-003治疗后，微肌营养蛋白表达在第90天达到107%[46] 未来展望与研发 - 预计到2026年初，将有30名参与者接受SGT-003治疗[18] - 2025年10月，第一临床试验站点已激活，正在进行参与者筛选[18] - 预计2026年上半年将与FDA召开会议，讨论注册路径[13] - SGT-003的优化转基因和下一代衣壳设计旨在增强心脏和骨骼肌的转导能力[11] - 早期观察到低至正常范围的LVEF参与者在SGT-003给药后心脏功能稳定或改善[33] - SGT-003治疗后，肝酶水平保持稳定，未见显著变化[25]