业绩总结 - TN-201在3E13 vg/kg和6E13 vg/kg剂量下均表现出良好的耐受性[14] - Cohort 1患者的心肌肥厚显著高于平均水平，LVMI（左心室质量指数）范围为105至178 g/m²[46] - Cohort 1患者的NT proBNP水平为1884 pg/mL，明显高于平均HCM患者563 pg/mL的水平[46] - Cohort 2患者的心肌肥厚和心力衰竭症状在多个参数上有显著改善[14] - 所有患者在接受治疗后，肝酶水平的升高均为可逆性，且无心脏毒性迹象[53] - TN-201的临床试验显示出良好的耐受性，支持继续开发[76] 用户数据 - MYBPC3相关HCM在美国估计影响约12万人[29] - Cohort 2的泼尼松减量时间为82±23天，相较于Cohort 1的262±98天显著缩短[59] - 心脏肌钙蛋白I在所有基线异常患者中下降了48%-74%，达到正常或接近正常水平[68] - NT-proBNP在Cohort 1的3名患者中，2名患者在干预后返回基线水平[68] - 左心室后壁厚度在患者1、2、3、4的变化分别为+17%、-12%、-22%、+7%[70] - 左心室质量指数在患者1、2、3、4的变化分别为-21%、-39%、-24%、-9%[70] - 所有患者在基线时均有心力衰竭症状，且在第26周时均改善了NYHA分级[75] 未来展望 - 预计2025-2026年将寻求监管反馈，以制定后期开发计划[14] - 预计在2025-2026年间将提供Cohort 1和Cohort 2的进一步数据更新[95] 新产品和新技术研发 - TN-201是针对MYBPC3相关HCM的首个基因疗法，旨在恢复心肌功能并减缓疾病进展[36] - Cohort 2的优化免疫抑制成功减少了类固醇的使用[54] - 患者6在剂量增加后，TN-201 DNA水平提高超过2倍，且两组的TN-201 DNA和mRNA水平均超过了临床前研究的有效性阈值[62] 负面信息 - FDA对MyPEAK-1临床试验实施了临时暂停，要求进行某些协议修订[16] - Cohort 2的患者在使用TN-201时，AST/ALT的升高情况较少且幅度较低[59]