财务数据和关键指标变化 - 第三季度研发费用为1030万美元 去年同期为680万美元 增长主要源于DRAGON试验和Phoenix试验的相关支出 部分被澳大利亚研发税收激励计划抵消 同时股权激励费用增加 [5] - 第三季度行政管理费用为1270万美元 去年同期为290万美元 增长主要源于今年新授予股权激励计划导致的股权激励费用增加 因公司股价和行权价上涨而变得更高 [5] - 第三季度净亏损2170万美元 去年同期净亏损870万美元 [5] - 股权激励费用约为1290万美元 为非现金性质 [6] - 第三季度经营活动现金流出约为930万美元 与第二季度的860万美元相似 [6] - 期末现金 流动性定期存款和美国国债总额为2756亿美元 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 - 针对地理萎缩症的Phoenix三期试验已完成530名受试者入组 [3] - 针对Stargardt病的DRAGON三期试验已完成 预计本月末报告最终顶线数据 [3] - DRAGON II试验已入组约35名受试者 目标入组约60名 包括10名日本受试者 日本受试者数据旨在加速在日本的新药申请 [3] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国国家药监局同意基于DRAGON三期试验的中期分析结果 接受新药申请并进行优先审评 [4] - 英国药品和保健品管理局同意基于DRAGON试验的中期分析结果 接受有条件上市许可申请 [4] - 与日本医药品医疗器械综合机构及Sakigake指定服务部门密切沟通 以确保日本新药申请成为首批提交的市场授权申请之一 [3] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 完成5000万美元的注册直接发行以及增额至125亿美元的私募配售 由领先的医疗保健投资者参与 若认股权证全部行使可能额外获得165亿美元 这些投资使公司处于有利地位以推进并为商业化做准备 [4] - 资产负债表保持强劲 预计将为支持临床试验和商业化准备提供充足资金 [6] - 商业化准备方面 美国是重点市场 考虑到潜在规模 公司正在所有区域申请新药上市 美国或日本等较小的单一市场相对容易由公司自行专注 对其他区域保持开放以寻求合作和伙伴关系 [23] - 预计在美国商业化Stargardt病药物Saga可能需要约2亿美元 最近的私募配售交易设计已考虑来自认股权证的额外现金 认为资金应足够 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 全球主要监管机构的一致反馈令人鼓舞 DRAGON试验为全球提交和潜在批准提供了坚实基础 [4] - 公司处于有利地位以实现未来目标 [6] 其他重要信息 - 公司计划在2026年上半年提交申请 以在所有监管机构间保持一致的数据包 [8] - Phoenix试验计划在明年下半年进行中期分析 很可能是样本量重新估计 与DRAGON试验类似 设立条件窗口作为有希望区间 以寻找疗效趋势 从而决定是否可以通过额外受试者补充样本量 [16][17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 是否已向中国和英国的监管机构提交申请 如果没有 计划何时提交 [8] - 尚未提交 计划在2026年上半年提交 因为有几个监管机构已批准提交 无论是基于中期分析还是等待DRAGON试验的最终报告 公司希望在所有监管机构间保持一致的数据包 因此时间表定为2026年上半年 [8] 问题: 最近一次融资后的当前流通股数量是多少 [9][10] - 总流通股大约为3500万股 [10] 问题: 预计何时在日本提交申请 [14] - 仍在与日本讨论需要提交的不同模块 预计时间表是上半年 考虑到有几个国家需要优先排序 仍需等待数据出炉后再确定哪些国家优先提交 日本肯定是优先国家之一 但同时向三四个国家提交 公司没有带宽处理所有提交并回答来自多个地区监管机构的问题 美国食品药品监督管理局是首批需要提交的机构之一 [14][15] 问题: Phoenix试验是否会进行与DRAGON试验类似的中期分析 以检验无效性或样本量充足性 [16][17] - 计划在明年下半年进行中期分析 很可能是样本量重新估计 与DRAGON试验类似 设立条件窗口作为有希望区间 以寻找疗效趋势 从而决定是否可以通过额外受试者补充样本量 [16][17] 问题: 考虑到所有里程碑付款 销售和管理费用水平有所波动 对未来销售和管理费用基线水平的假设应为多少 [18] - 目前较难估计 因为公司正开始为商业化做准备 团队正在扩张 其中许多将涉及员工持股计划 员工持股计划已成为一个大变动因素 基于股价和损益表上确认的实际费用 对现金流有更好的理解 但就损益表本身而言 行政管理费用较难估计准确数字 因为它与员工持股计划的估值高度相关 [18] 问题: 目前正在采取哪些步骤为潜在批准和上市做准备 以及如何根据不同地区确定优先级 因为DRAGON试验适用于几个不同的地理区域 [23] - 美国是重点市场 考虑到潜在规模 公司正在所有区域申请新药上市 美国或日本等较小的单一市场相对容易由公司自行专注 对其他区域保持开放以寻求合作和伙伴关系 [23] 问题: 对美国销售团队的规模有何预估 [24] - 可能从20人开始 然后可能增加到40人 [24] 问题: 考虑到已额外筹集125亿美元且现金状况相当强劲 预计当前现金是否应足以支持Tinlarebant的商业化准备和上市 [25] - 估计在美国商业化Saga可能需要约2亿美元 最近的私募配售交易设计已考虑来自认股权证的额外现金 认为资金应足够 当然这只是估计 [25] 问题: 能否确认英国要求提交的信息与美国食品药品监督管理局授予突破性疗法认定的中期信息完全相同 中国也是如此吗 还是有所不同 [30][31] - 所有机构将提交相同的信息 用于演示的数据集完全相同 只是演示形式不同 例如在北京向中国国家药监局是面对面的演示 包括中国的专家小组 而对英国机构是在线会议 但作为演示和讨论基础的数据集是完全相同的 [30][31]