财务数据和关键指标变化 - 公司现金及现金等价物为44亿美元，无债务 [7][23] - 持续经营业务税后亏损为1.66亿美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - brepocitinib在皮肌炎（DM）的VALOR研究中，在所有10个分级终点上均取得成功，显示出具有统计学意义和临床意义的疗效 [4][9][11] - 在DM研究中，超过三分之一的brepocitinib 30mg组患者在52周时达到主要TIS应答且类固醇使用量极低或无 [13] - 超过一半的brepocitinib 30mg组患者在52周时达到TIS40应答且同时使用极低剂量口服类固醇 [13] - batoclimab在格雷夫斯病（Graves' disease）研究中，25名患者中有20名在12周高剂量治疗后产生应答，停药6个月后，21名可随访患者中有17名仍保持应答，显示出疾病修饰潜力 [5][19] - 在格雷夫斯病研究中，近一半的停药应答者完全停用了抗甲状腺药物（ATDs），超过75%的停药应答者仅使用最低剂量ATDs或停用ATDs [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2025年上半年提交brepocitinib治疗DM的新药申请（NDA） [4][14] - 公司计划在DM获批后，针对非感染性葡萄膜炎（NIU）提交补充新药申请（sNDA），NIU研究数据预计在2027年上半年读出 [14] - 针对IMVT-1402，公司已启动多项潜在注册性试验，涵盖格雷夫斯病、重症肌无力（MG）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）、难治性类风湿关节炎（D2T RA）、干燥综合征（Sjögren's）以及皮肤红斑狼疮（CLE）的概念验证试验 [6][22] - 公司认为在格雷夫斯病领域，FcRn机制因其安全性和耐受性良好，且直接针对自身抗体，可能成为早期治疗的重要选择 [63] - 在干燥综合征领域，公司认为FcRn疗法有潜力成为同类最佳，并力争在时间窗口内上市，与竞争对手展开差异化竞争 [55] - 公司对brepocitinib在其他肌炎亚型（如IMNM， ASYS）等更多适应症的拓展持开放态度，认为该分子潜力巨大 [94][101] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司正处于重大转型时刻，对管线前景感到非常兴奋 [3][8][24] - 管理层指出DM患者群体存在显著未满足需求，75%的患者仅使用类固醇或免疫抑制疗法，且多数患者需要高剂量口服泼尼松，对新的治疗选择需求迫切 [10] - 管理层指出格雷夫斯病患者群体庞大，每年有约6.5万新诊断患者，其中约2万属于难治性；美国有88万确诊患者，其中33万 prevalent 患者对现有治疗不耐受或无法有效控制，未满足医疗需求巨大 [16][18] - 管理层对Pulmovant（Mosli）在肺动脉高压合并间质性肺病（PH-ILD）的二期B研究持谨慎乐观态度，预计数据将在2025年下半年读出 [71][72] 其他重要信息 - 公司投资者日定于2025年12月11日举行，将更全面地讨论公司未来 [3][24] - 在LNP（脂质纳米颗粒）专利诉讼方面，针对Moderna的案件已进入审前程序，陪审团审判定于2026年3月进行；针对Pfizer的案件正在进行证据开示，并在9月获得了有利的马克曼命令裁定 [6][22][23] - 对于batoclimab治疗甲状腺眼病（TED）的研究，公司将把第一期和第二期研究的顶线数据合并，在2025年上半年一起公布 [22] - 公司资本充足，当前现金可支持现有管线实现盈利，并支持管线扩张及潜在的额外资本回报，包括目前已授权的5亿美元股票回购计划 [7] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Pfizer诉讼案的后续进展，特别是在国际市场和美国的关注点 [27] - 公司表示难以评论正在进行中的诉讼，但指出Pfizer案件的日程安排程序应已启动，近期应能获知包括审判日期在内的更确切时间表 [28] 问题: 对Argenx进入格雷夫斯病领域的看法，以及这是否影响IMVT-1402的策略 [31] - 公司认为竞争验证了格雷夫斯病领域的重要性，并指出在其二期研究中，高剂量batoclimab显示出更好疗效，高于70%IgG降低的患者组停用ATDs的比例是低IgG降低组的三倍，因此对自身竞争力有信心 [32][33] - 公司认为格雷夫斯病患者群体庞大，更多的竞争活动实际上有助于提升整个领域的关注度 [34] 问题: 12月投资者日的主要目标和预期内容 [35] - 投资者日将重点阐述公司转型后的新故事，包括商业前景、患者需求以及重磅产品机会的规模，可能也会分享一些新的进展或更新 [36][37] 问题: 格雷夫斯病缓解数据中，初始高剂量batoclimab治疗对缓解率的具体贡献 [41] - 公司出于竞争格局考虑，对此细节持谨慎态度，但总体认为更深的IgG降低会驱动TRAb更快恢复正常并维持更久，从而促进缓解，并对高剂量方案的IgG抑制水平感到满意 [43][44] 问题: 关于Moderna诉讼中，美国政府介入紧急使用授权（EUA）是否影响"政府使用"条款（28 USC 1498）的适用性 [46] - 公司指出此问题最终由法官裁决，并量化了潜在影响范围：Moderna在美国的COVID疫苗销售额约占其全球总销售额的一半弱，而Moderna声称公司索赔的约50亿美元美国损害赔偿中略低于一半可能受1498条款影响 [47][48] 问题: 在干燥综合征领域，FcRn疗法如何差异化，以及是否可能成为同类首创 [53] - 公司对干燥综合征的市场机会感到兴奋，认为FcRn疗法有潜力成为同类最佳，并力争在接近首创的时间窗口内上市，如果其更深的IgG抑制能带来更好疗效，将拥有重要机会 [55] 问题: brepocitinib治疗DM是否计划申请FDA的优先审评券（PRV） [53] - 公司表示正在评估所有能加速FDA审批和患者可及性的方案，但尚未就此做出决定 [56] 问题: 格雷夫斯病领域的竞争格局日益激烈，公司如何应对及排序临床开发决策 [60] - 公司参考了重症肌无力领域的竞争情况，认为FcRn机制已确立优势，且首个具有高质量数据的FcRn药物获得了巨大先发优势，公司在格雷夫斯病领域也建立了类似地位 [62] - 公司认为FcRn机制相较于其他一些机制（如TSHR靶向）不会导致患者出现甲状腺功能亢进，且安全性耐受性良好，这些是重要优势 [63] - 公司认为更多企业参与有助于提升医生和患者对该疾病领域的认知 [64] 问题: 业务发展（BD）方面的更新 [60] - 公司资本充足，对现有管线感到兴奋，同时持续寻找能够对现有管线形成补充且有足够规模的管线扩展机会 [65] 问题: Pulmovant（Mosli）从肺动脉高压（PAH）到PH-ILD的数据可转化性，以及积极的PVR（肺血管阻力）降低阈值 [69] - 公司承认这是该研究存在的风险，但指出PVR在不同适应症间通常有较好的可转化性，并对Mosli的剂型能解决肺病患者血管扩张导致的V/Q不匹配问题抱有希望 [71] - 公司提到在PAH中观察到38%的PVR降低，即使PH-ILD中的降低幅度略小，仍可能为患者带来显著获益 [72] 问题: LNP诉讼中，美国联邦政府雇员接种的疫苗剂量占比 [69] - 公司表示其动议中未包含对此的最佳估计，但认为联邦雇员人数相对较少，占比可能较小 [73] 问题: LNP诉讼在海外（OUS）的进展，包括案件数量、程序及2026年获得初步裁决的可能性 [74] - 公司已在欧洲统一专利法院（UPC）、加拿大、日本等地提起多项诉讼，这些诉讼均在进展中，2026年将有重要听证会，一些欧洲司法管辖区程序较快，有可能在2026年内获得某些结果 [76] 问题: 对即将读出的batoclimab甲状腺眼病（TED）研究数据的期望，以及考虑到竞争格局的研发决策 [81] - 公司承认TED领域竞争激烈（如IGF-1R抑制剂有效但存在安全性问题），期待获得在竞争格局中有意义的数据，并将从该研究中了解更多关于甲亢格雷夫斯病患者的信息以及格雷夫斯病与TED的相互作用 [82][83] - 公司将在获得TED数据后，与合作伙伴协商，最终决定batoclimab的上市策略 [83] 问题: 对同时开发IMVT-1402（用于格雷夫斯病）和batoclimab（可能用于TED）应对不同市场的策略思考 [86] - 公司表示待TED数据读出后，将能更好地回答此问题，并指出格雷夫斯病和TED的诊疗医生、疾病阶段和治疗时机不同，能够向内分泌医生阐述药物对活动性TED的益处是一个潜在优势 [89] - 公司强调格雷夫斯病患者群体远大于TED群体，且处于疾病更上游，这是其优先开发格雷夫斯病的原因 [90] 问题: brepocitinib是否考虑用于干燥综合征等其他适应症 [92] - 公司已全面评估brepocitinib的潜在适应症，认为其在许多已测试的领域都有效，存在丰富的可选方向，目前选择的适应症是那些能够定义市场的领域 [94] 问题: DM领域的竞争格局（如VYVGART数据读出、CAR-T开始关键试验）及治疗范式的演变，brepocitinib是否计划探索其他肌炎亚型 [97] - 公司认为口服给药方式具有巨大优势，因为大多数患者目前使用口服疗法，且其产品有望覆盖几乎整个DM患者群体，拥有多年先发优势 [99][100] - 公司认为CAR-T疗法与其目标患者群体重叠度可能不高 [99] - 关于其他肌炎亚型，公司再次表示存在大量令人兴奋的拓展方向 [101] 问题: 对近期IL-6抑制剂在TED数据的看法，以及batoclimab的预期 [104] - 公司注意到IL-6研究中安慰剂应答率较高，但不评论其他机制的获批可能性，重申TED领域竞争激烈，公司关注点在于FcRn在TED的定位以及通过1402早期干预格雷夫斯病对病程的影响 [106] 问题: IMVT-1402海外研究的更新及其他适应症数据的时间指引 [105] - 公司表示海外小型快速概念验证研究主要用于为大型研究提供信息（如适应症选择或设计决策），如有可分享的进展会进行公布 [107] 问题: DM产品上市的参照类比及对上市初期和长期增长曲线的预期 [109] - 公司指出DM领域近期缺乏新药上市，没有完美的参照类比，采取谨慎态度，强调市场机会大、未满足需求高，重点在于确保长期增长轨迹正确 [110][111] 问题: 基于市场研究，如何评估未受控格雷夫斯病的机会与FcRn在重症肌无力市场的对比 [116] - 公司认为重症肌无力市场非常成功，格雷夫斯病存在大量未受控患者，机会巨大，将在投资者日进一步讨论商业机会，并强调先发优势有助于更深入了解市场 [117][118]