公司概况 * 公司为Celcuity 专注于开发能够量化活肿瘤细胞信号通路活性的平台 最初研究重点为乳腺癌中的重要通路PI3K/AKT/mTOR通路[3] * 公司核心资产为gedatolisib 该药物最初由辉瑞拥有 后被Celcuity获得授权 公司认为该药物是解决PI3K/AKT/mTOR通路的关键药物[3][4] * 公司目前有两项针对乳腺癌的进行中研究 一项针对二线治疗 另一项针对转移性疾病的一线治疗 同时去年启动了一项针对前列腺癌的研究[4][5] 核心临床数据与进展 * 关键二期临床试验（Victoria 1）的顶线数据已于7月公布 并在上月ESMO大会上展示 数据非常有利 验证了该通路在无突变患者中的重要性[6][8][10] * 在美国患者亚组中观察到特别突出的疗效 中位无进展生存期（PFS）超过19个月 在亚洲患者中超过16个月 显示出与医疗水平相关的潜在获益差异[20][22] * 药物耐受性良好 停药率低 低血糖发生率低 且不影响患者HbA1c和血糖基线水平 对可能患有葡萄糖相关问题的患者非常安全[20] * 针对PIK3CA突变患者群体的Victoria 1研究数据尚未公布 但患者入组按计划完成 最终数据公布时间将视情况而定 可能选择在大型医学会议上发布[24][27] 监管申请与商业化准备 * 公司计划在今年年底前提交新药申请（NDA） 目前没有任何因素限制此时间表[28] * 公司已被FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）项目接受 并已完成两次预提交 为加速审评铺平道路[30] * 内部已为商业化做好充分准备 包括搭建组织架构和系统 并已预招聘了大量人员 其入职取决于 favorable data[6][7] * 针对RTOR途径 内部制定了应对快速批准的预案（T-minus 0和T-minus 60计划） 以确保在可能提前获批时能立即启动商业化[31][32] 市场前景与竞争格局 * 市场调研（需求研究）结果优于预期 公司保守预计gedatolisib在二线治疗 setting 有望获得 majority market share[10][11] * 计划将销售重点放在社区医疗环境 因为约80%的患者在该环境中接受治疗 同时也会优先考虑学术中心的影响力[33][34] * 与罗氏giredestrant联合everolimus的方案相比 公司认为gedatolisib具有显著耐受性优势 everolimus在其注册研究中停药率高达24% 而gedatolisib每月仅三次达到Cmax浓度 对健康细胞影响更小[14][15][16] * Capivasertib（Truqap）因耐受性优于alpelisib 导致约80%以上的处方从alpelisib转移 这凸显了耐受性在医生处方决策中的关键作用[17] 后续研发策略与管线 * Victoria 2三期试验是一项一线治疗研究 与罗氏试验不同 该试验将纳入所有患者 不限PIK3CA突变状态或HbA1c水平（仅排除未控制的糖尿病患者） 这将覆盖更广泛的患者群体[39][40] * Victoria 2试验将利用Victoria 1试验中的优质研究中心 这些中心对药物的体验非常积极[43] * Victoria 2试验的首位患者于7月下旬入组 预计到2026年将能很好地推进随机部分的入组[45] * 公司同时推进欧洲（MAA）和日本的监管申请 以确保证主要市场（美国 五个主要欧盟国家 日本）的准入 这六大市场将占未来收入的90%以上[36][37] 财务状况 * 公司现有现金及可获得的定期贷款融资 预计资金足以支撑运营至2027年以后 届时期望能产生有意义的收入来抵消支出[47] 其他重要细节 * 药物gedatolisib在临床前工作中显示出比其他同类药物强300倍的效力 达到抑制肿瘤细胞增殖的半最大效应所需剂量更低[16] * 公司认为PI3K/AKT/mTOR通路与激素通路（如乳腺癌中的雌激素受体 前列腺癌中的雄激素受体）有协同作用 联合抑制可能为患者带来显著获益[5] * 对于ESR1突变患者亚组（约占20%） 公司预计其数据将与早期研究一致（约15个月PFS） 但认为突变状态不会影响医生的处方决策[19][20] * 在区域分析中 拉丁美洲的数据表现较差 因此Victoria 2试验可能将排除该地区[44]