公司概况 * 公司为SAB Biotherapeutics (NasdaqCM:SABS) 专注于开发针对1型糖尿病的疗法 [1][3] * 核心在研产品为SAB-142 一种抗胸腺细胞球蛋白 用于新诊断的1型糖尿病患者 [3][4] 核心产品SAB-142与竞争格局 * SAB-142是胸腺球蛋白（thymoglobulin 一种兔源抗胸腺细胞球蛋白）的人源化版本 旨在解决胸腺球蛋白的安全性问题 [4][6] * 胸腺球蛋白存在安全性问题 包括导致血清病（患者会不适4-5天）和免疫原性（无法重复给药）而SAB-142作为人源IgG 预计不会引起血清病 可安全重复给药 [7][8][10] * 胸腺球蛋白在1型糖尿病中的疗效已通过两项学术研究（TN-19和MELD）证实 能显著保留C肽（衡量β细胞功能的指标）并改善血糖控制 [9][21][22] * 主要竞争对手为Tzield（Teplizumab）公司认为SAB-142相比Tzield可能具有更优的疗效和更便利的给药方案 [36][37] * Tzield近期获得FDA的优先审评券 表明FDA认可1型糖尿病领域存在高度未满足的医疗需求 这为SAB-142的监管路径提供了积极信号 [37][38] 临床开发进展与数据 已完成的研究（Phase 1） * Phase 1研究数据于2025年1月发布 结果显示SAB-142未引起血清病 未产生抗药物抗体 表明其可安全重复给药 [5][10] * 药物作用机制与胸腺球蛋白一致 即诱导T细胞耗竭同时保留调节性T细胞 [11][12] * 观察到短暂淋巴细胞减少症 但会在一天内迅速恢复 这是靶点活性的体现 无临床安全性后果 与胸腺球蛋白不同 SAB-142的淋巴细胞计数能恢复正常 [14][15][16] * 包含一个1型糖尿病患者队列（n=4）和再给药队列（6个月后二次给药）再给药队列数据预计在2025年底前公布 [18][19][20] 关键性研究（Safeguard, Phase 2b） * 这是一项关键性研究 已与FDA召开Type B会议并获得协议 确认该研究可作为注册性试验 [5][26] * 研究设计分为Part A（在成年患者中收集安全性数据）和Part B（核心疗效分析部分 包含成年到5岁的患者）[27][28] * 研究入组新诊断（100天内）且基线C肽水平为200皮摩尔/升的1型糖尿病患者 年龄范围5-40岁 属于疾病第三阶段 [32][33][35][36] * 给药方案为分两天给药（首日0.5 mg/kg 次日完成总剂量 如2.5 mg/kg则次日给2.0 mg/kg）每6个月重复给药一次 [29][32] * 研究效能：以80%的统计效力检测一年时C肽保留40%的差异 若达到胸腺球蛋白所示的50%保留率 则统计效力将达90% [30][31] * 无中期分析 预计数据读出时间为2027年 近期完成的1.75亿美元融资可完全支持该研究至2028年 [32][36][43][48] 未来战略与市场机会 * 计划将适应症扩展至1型糖尿病第二阶段（高风险、临床前）患者 以及未来细胞疗法所需的免疫调节领域 [39][40][41] * 药物诱导自身免疫耐受的机制可能适用于其他自身免疫性疾病 [42] * 市场机会：第三阶段（新诊断）患者每年约6.4万新病例 市场规模预计超过50亿美元 第二阶段患者市场相对较小 约2.5亿美元峰值销售额 [45][46] * 公司认为市场足够大 可容纳多个参与者 Sanofi（Tzield）若率先获批将为市场铺路 [46][47]