公司概况 * Oculis Holding (NasdaqGM: OCS) 是一家生物技术公司 从2025年初开始 公司业务拓展为两个特许经营领域 神经眼科学和眼科学[1][2][3][4] 神经眼科学特许经营 (Privosegtor) 产品机制与核心数据 * Privosegtor是一种神经保护剂 在临床前模型中显示出能促进神经元和少突胶质细胞在损伤阶段（包括细胞凋亡、炎症和氧化应激）的存活[7] * 在急性 optic neuritis (AON) 的二期试验中 与单独使用类固醇相比 Privosegtor联合类固醇在功能、结构和生物标志物上均显示出疗效[8] * 具体数据包括 在3个月时低对比度视力 (LCVA) 改善18个字母 6个月时维持15个字母差异 视网膜神经节细胞层 (GCIPL) 保护效果比单独使用类固醇多42% 神经丝蛋白 (NfL) 也显示出显著保护作用[8][9] 临床开发计划 (Pioneer项目) * Pioneer One & Two 针对AON的三期临床试验 计划采用与二期ACUITY试验99%相同的方案[9] * Pioneer Three 针对非动脉炎性前部缺血性视神经病变 (NAION) 的二期/三期关键性试验[10] * 多发性硬化症 (MS) 复发 计划在明年启动针对MS急性复发的临床试验准备[10][11] * 与FDA的沟通非常顺利 FDA对该项目给予了极大支持[38] 市场潜力与患者需求 * 目前AON和NAION患者几乎没有有效的治疗方法 存在巨大的未满足医疗需求[11] * 美国每年AON和NAION患者总数约为60,000-70,000人[12] * 基于孤儿药定价模式（每年$100,000至$400,000） 仅AON和NAION的潜在市场规模就达到70亿美元 且目前没有竞争对手[12][39][40] 患者招募与社区支持 * 与二期试验相比 三期患者招募预计会更顺利 因为产品已显示出显著疗效 医学界和患者社区对此表现出极高的热情和支持[31][32][33][34][35][36][37] * 典型的AON患者多为年轻女性（约占三分之二）平均32岁 症状发作突然且伴有疼痛 因此患者会及时就医[23][26] 眼科学特许经营 OCS-01 (用于糖尿病黄斑水肿DME) * OCS-01是用于治疗DME的滴眼液 是首个用于视网膜疾病的滴眼液 针对两个患者群体 早期初治患者（约占美国确诊患者的60%）以及对VEGF治疗应答不佳的患者（约占40%）[4][5] * Diamond三期项目已完成入组 关键数据读取计划在2026年第二季度[4][64] * 公司对复制前期积极数据充满信心 因为OCS-01（活性成分为地塞米松）已在美国、欧洲和亚洲的试验中四次显示出一致的疗效 可改善最佳矫正视力 (BCVA) 和中心视网膜厚度 (CMT)[65] * 在二期试验中 所有患者平均视力改善7.6个字母 初治患者应答略优于经治患者[73][74][76][77][78] * 早期治疗至关重要 数据显示 在DME中早期治疗（12个月）可比延迟治疗（24个月）多获得约10个字母的视力改善[67] * 视网膜专科医生对试验支持度高 患者随机入组速度快于CRO的基准[86] * 该滴眼液有望拓宽治疗人群 使拥有OCT设备的普通眼科医生（美国约6,000-8,000名）也能进行早期治疗 而无需立即转诊给视网膜专家（美国约2,400名）[87][88][90] OCS-02 (用于干眼病) * OCS-02是首个局部抗TNF疗法 采用个性化医疗策略进行开发[91][92] * 开发策略基于基因生物标志物TNF-R1 能够识别对药物应答良好的患者群体[95][96] * 在TNF-R1阳性患者中 OCS-02的疗效显著 在体征和症状改善上分别比对照药物强5倍和7倍[96][97] * 这种精准医疗方法使三期试验所需患者数降至160人（而非传统的600人）提高了试验效率、成功概率和结果的临床意义[96][97] 未来催化剂 * 2026年第二季度 OCS-01在DME的III期试验数据读取[4][98] * 后续 OCS-02在干眼病的精准医疗开发 以及Privosegtor在AON、NAION和MS领域的进展[99]