财务状况 - 截至2025年9月30日，Aldeyra的现金、现金等价物和可市场证券总额为7530万美元，预计足以支持公司运营至2027年下半年[7] 研发管线 - Aldeyra的研发管线包括多个候选药物，如Reproxalap用于干眼症，ADX-2191用于视网膜疾病等[6] - ADX-629在多项临床试验中显示出安全性和良好的耐受性，并在减少炎症迹象和症状方面表现出急性和慢性活性[21] - ADX-629在临床试验中观察到脂质谱的统计显著变化，P值分别为0.005、0.036和0.0004[30] - ADX-629在酒精相关肝炎的临床试验中显著降低了C反应蛋白水平，C反应蛋白与不良心血管结果相关[35] - ADX-246在干性年龄相关性黄斑变性模型中，显著降低了有毒视网膜醛代谢物A2E，P值为0.04[42] - ADX-248在小鼠模型中显示出对神经炎症疾病相关的RASP的结合能力，表明其潜在的治疗作用[57] - Aldeyra的产品候选药物包括针对免疫介导疾病的ADX-248和ADX-246，分别采用口服和眼内注射给药方式[6] 临床试验结果 - ADX-248在小鼠MPTP帕金森病模型中显著提高了脑多巴胺水平，P值为0.001[67] - 在小鼠SOD1-G93A肌萎缩侧索硬化症模型中，ADX-248的抓握力量显著提高，P值为0.0002[73] - ADX-248在6-OHDA帕金森病模型中显著改善了线悬挂时间，P值为0.02[70] - ADX-248在小鼠MPTP模型中显著增加了多巴胺能神经元细胞面积，P值为0.05[67] - ADX-248的预临床剂量为3、10和20 mg/kg，分别对应人类等效剂量为15、50和100 mg[80] - ADX-248在临床前研究中显示出良好的安全性，预计100 mg的人类剂量具有10倍的安全边际[83] - ADX-248的第一阶段健康受试者剂量递增试验正在进行中，剂量超过100 mg QD[83] - 预计2026年将支持ADX-248的第二阶段临床试验的关键安全性测试正在进行中[81] - ADX-248在帕金森病和ALS模型中改善了神经运动功能[77] - ADX-248的临床前研究显示在10和20 mg/kg的剂量下观察到神经学改善[80] 未来展望 - Aldeyra的研发计划和时间表可能会因资金、招募速度和监管审查等因素而调整[4] - 公司在2025年11月6日的指引中未更新或确认与Reproxalap相关的潜在许可或产品收入[7]