公司：Terns Pharmaceuticals (TERN) 会议：Jefferies伦敦医疗大会（2025年11月17日） --- 核心观点与论据 1 疗效数据突出 * 在高度难治性慢性髓性白血病（CML）患者的I期研究中，主要分子学缓解率（MMR）达到64%，远高于历史I期研究最佳水平的32%[1][2] * 公司认为疗效优势源于TERN-701的化学结构独特性，包括更强的靶点覆盖能力、在肉豆蔻酰口袋中的不同结合方式，以及缺乏食物效应（对比asciminib与食物同服时AUC降低60%）[2][8][9] 2 安全性优势显著 * 仅1例患者因不良事件停药，安全性数据无显著异常[2] * 药物无食物效应，患者服药无需考虑饮食限制[2] 3 临床开发策略明确 * 计划优先推进二线及以上治疗（最快路径上市），随后在6-12个月内启动一线治疗临床试验[20] * 关键试验剂量尚未最终确定（考虑320毫克和500毫克），需基于更长期患者数据决策[16][23] 4 外部数据验证 * 中国合作伙伴Hansoh（翰森制药）的早期临床数据支持TERN-701的活性剂量选择（如160毫克起始剂量），但公司未公开其具体数据[4][12] * Hansoh的数据未与公司公布的疗效或安全性结论矛盾[12] --- 其他重要信息 1 竞品对比与差异化 * 公司认为asciminib的剂量提升无法达到TERN-701的疗效水平，Novartis的"Ask to Escalate"研究早期数据未显示高剂量asciminib有类似效果[7][8] * 与Enliven等竞品相比，患者基线转录本负荷（56%患者>1%）与竞品数据可比，但TERN-701的疗效更优[14] 2 商业化与资金规划 * 二线临床试验（约250名患者，6个月终点）直接成本低于1亿美元，一线试验（400名患者，48周终点）成本低于1.5亿美元[29] * 公司现金可支撑至2028年，计划在启动关键试验前确保足够资金完成试验[40] 3 未来里程碑 * 2025年12月8日将在ASH会议进行口头报告，预计公布更详细的疗效分层数据（如不同基线转录本水平患者的缓解情况）[1][31] * 2026年将与FDA讨论关键试验设计，加速推进注册研究[20][34] --- 潜在风险与未明确信息 * ASH公布的数据可能变化（更好、持平或更差），投资者需关注细节如Shift Table分析[31] * 公司未明确是否开展与asciminib的头对头研究，一线治疗策略仍待细化[18][24] * Hansoh的中国数据未公开，其与公司数据的直接对比有限[4][12]