财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为04百万美元 全部来自APHEXDA商业化产生的特许权使用费 [17] - 第三季度研发费用为17百万美元 相比去年同期的26百万美元下降 主要原因是metixafortide项目对外授权后相关费用降低以及人员减少 [18] - 第三季度销售和市场费用为0 相比去年同期的55百万美元大幅下降 主要原因是公司在2024年第四季度终止美国商业运营 [18] - 第三季度一般及行政费用为08百万美元 相比去年同期的14百万美元下降 主要原因是人员减少 [19] - 第三季度净亏损为10百万美元 相比去年同期的58百万美元净亏损显著收窄 [19] - 截至2025年9月30日 公司持有现金及现金等价物和短期银行存款共计252百万美元 预计足以支撑运营至2027年上半年 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - APHEXDA在2025年第三季度销售额为24百万美元 为公司带来04百万美元的特许权使用费收入 [13] - 公司保留了metixafortide在胰腺癌等实体瘤适应症的开发权利 相关二期B临床试验CheMo4METPANC正在进行患者招募 [12] - 针对镰状细胞病的一项由研究者发起的metixafortide一期概念验证试验已完成 结果显示其作为单药或与natalizumab联用均安全且耐受性良好 并能实现强大的造血干细胞动员 相关结果将在ASH年会上公布 [14][15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与挪威私营生物技术公司Hemispherian成立合资企业 共同开发用于治疗胶质母细胞瘤及其他癌症的创新分子GLIX1 [3] - 根据合资协议 Hemispherian贡献GLIX1的全球权益 BioLineRx负责管理、执行和资助所有合资企业的临床开发活动 初始股权比例为Hemispherian 60% BioLineRx 40% 公司后续可通过追加资本投入将持股比例提升至最高70% [5][6][7] - GLIX1是一种首创口服小分子药物 具有独特的作用机制 可靶向癌细胞的DNA损伤修复反应且不影响健康细胞 并能穿透血脑屏障 [4] - GLIX1的首个适应症为胶质母细胞瘤 计划在明年第一季度启动首次人体I/IIA期试验 预计I期部分数据将在2027年上半年获得 [5][8] - 公司认为GLIX1是一种多功能分子 在多种癌细胞系和癌症模型中显示出抗肿瘤活性 计划在胶质母细胞瘤研究的同时 平行推进其他高未满足需求癌症适应症的临床前工作 [5][10] - 胶质母细胞瘤市场广阔且竞争较少 预计到2030年 美国和欧洲主要国家的年度新发病例数合计约31900例 对应市场总规模超过37亿美元 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对APHEXDA在多发性骨髓瘤新治疗范式中的作用持乐观态度 并期待其作为下一代干细胞动员剂实现有意义的增长 [13] - 公司认为CheMo4METPANC试验若取得阳性结果 将成为公司重要的价值拐点 并为患者带来新希望 [12] - 公司对将GLIX1这一高度创新分子纳入产品管线感到非常满意 并期待在应对一系列极具挑战性的癌症方面取得进展 [11] - 公司现金状况强劲 足以支持现有运营计划至2027年上半年 此外还有可能从与Ayrmid和Gloria Biosciences的授权协议中获得特许权使用费和里程碑收入 [13] 其他重要信息 - GLIX1已获得FDA的研究性新药申请许可 [5] - 美国专利商标局近期发出通知 将授予一项关键专利 覆盖GLIX1用于治疗绝大多数不特定过表达胞苷脱氨酶的癌症 估计涵盖高达90%的癌症类型 该专利保护期可至2040年 并可能延长五年 [9][10] - GLIX1还拥有另外两个关键专利家族 分别覆盖其单药使用、与已上市抗癌药联用、治疗中枢神经系统癌症以及与PARP抑制剂联用治疗同源重组修复功能正常的癌症 这些专利的有效期至少到2040年或2044年 均可能获得专利期延长 [10][11] - 镰状细胞病当前标准护理动员剂G-CSF存在禁忌症 而metixafortide有望成为一种无需G-CSF的新方案 解决该领域未满足的医疗需求 [16] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于GLIX1临床试验中PK/PD标志物、中期制造需求以及其他肿瘤适应症临床前数据公布时间的提问 [22] - 关于PK/PD标志物 计划在试验中广泛收集PK数据 至于PD标志物 虽然已有基于活检的PD标志物 但由于试验初期针对复发性胶质母细胞瘤 治疗期间或治疗后获取活检组织较为困难 但若试验过程中有手术安排 则会利用机会获取相关生物标志物数据 [23] - 关于制造需求 目前由世界级合同开发生产组织进行生产 现有制造商产能充足 批次规模足以支持项目推进至IIA期 预计中期无需更换制造商 [25] - 关于其他肿瘤适应症的临床前数据 相关研究正在进行中 预计在明年某个学术会议上公布结果 [26] 问题: 关于APHEXDA中期市场渗透目标、GLIX1有意义的总体生存期改善目标以及合资企业投资在财务报表中列示方式的提问 [31][32][34] - 关于APHEXDA市场渗透目标 由于该资产在相关区域的权益已授权给Ayrmid 公司不再提供相关指引 [31] - 关于GLIX1的生存期改善目标 对于新诊断的胶质母细胞瘤 参考替莫唑胺的批准标准 即中位总生存期改善约两个半月 可能已足够 对于复发性胶质母细胞瘤 疗效改善的门槛预计会更低 [33] - 关于合资企业投资的财务报表列示 由于公司控制合资企业的董事会和联合开发委员会等 因此将合并合资企业的财务报表 合资企业的所有费用将反映在BioLineRx财务报表的相应具体科目中 主要是研发费用 [35][36]