公司：Edgewise Therapeutics (EWTX) 关键要点 核心产品与市场 * 公司核心产品为针对肥厚型心肌病（HCM）的7500系列药物（一种肌小节抑制剂）和针对心力衰竭（HFpEF）的15400系列药物 [序号]2[序号]27 * HCM市场规模可观 目前对标药物Mavacamten的年化销售额已超过10亿美元 [序号]2 * 公司认为其肌小节抑制剂机制与现有的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）有根本区别 能有效解决CMI因导致射血分数（EF）下降而限制市场渗透的问题 从而将市场潜力指数级放大 [序号]2 近期数据披露计划（2025年12月） * 计划在2025年12月披露25毫克剂量组用药28天后的新数据 涉及全新的20名患者 [序号]2[序号]5 * 披露重点在于证明即使在25毫克剂量下 药物仍不会对射血分数产生影响 这是其关键的差异化优势 [序号]2 * 数据将包括对梗阻性和非梗阻性HCM患者的定量疗效评估 [序号]5 * 此次披露旨在探索最低有效剂量 为后续剂量递增策略提供依据 [序号]6 中期数据披露与临床计划（2026年上半年） * 计划在2026年上半年公布Part D阶段12周研究的安全性和疗效数据 [序号]2[序号]10 * Part D研究设计为剂量优化：起始25毫克（2周）→50毫克（2周）→100毫克（4周）→150毫克（4周）共12周 随后进入开放标签扩展阶段 [序号]9 * 届时将提供至少20名患者的安全性数据和总共至少40名患者的数据 [序号]10 * 数据报告将严格采用核心实验室读取的超声心动图数据 以确保准确性和可重复性 [序号]10[序号]11 * 目标是在2026年第四季度启动HCM的III期临床试验 并计划在2026年第二季度与监管机构（FDA）就试验终点和持续时间进行讨论 [序号]20 产品优势与开发逻辑 * 公司药物为部分抑制剂 不会完全抑制心脏收缩 因此不会引起射血分数的显著变化 从而避免了复杂的REMS（风险评估与减灾策略）要求和频繁的超声监测 尤其有利于社区心脏病医生使用 [序号]2[序号]3[序号]20 * 公司认为降低射血分数本身会限制药物疗效 而公司药物在早期4周数据中已在KCCQ生活质量评分 NYHA心功能分级和NT-proBNP生物标志物上显示出优于或相当于CMI的疗效 [序号]4[序号]22 * 进行12周研究的目的之一是观察疗效深度 特别是在非梗阻性患者中 可能需要更长时间才能实现心脏重构和感受到全部益处 [序号]18[序号]24 * 公司目标是尽可能使患者的NT-proBNP恢复正常 NYHA分级改善至无症状 从而实现疗效最大化 [序号]21[序号]22 患者入组标准优化 * 在4月数据公布后 公司优化了患者入组标准 确保招募的是真正的HCM患者 具体措施包括：增加对心室壁厚度的限制 确保射血分数高于60% 增加对左心房大小和左心房储库应变的评估以预测房颤风险 并采用更严格的超声心动图读取流程（公司内部和核心实验室双重读取） [序号]8[序号]14[序号]15 * 对于有房颤（AFib）病史的患者 标准与CMI类似 允许有约15%的患者有既往史 并设有6个月的回溯期 [序号]14 其他在研管线进展 * 15400项目（针对HFpEF）的健康志愿者多剂量递增（MAD）研究数据将在2026年上半年公布 目标是观察到与7500系列类似的无射血分数影响特性 [序号]27 * 计划在2026年下半年启动15400的IIa期心力衰竭研究 期望看到NT-proBNP降低约20% [序号]27[序号]28 * Grand Canyon研究（针对贝氏肌营养不良症Becker）的关键数据预计在2026年第四季度读出 任何统计学上的显著差异都将支持后续申报 [序号]29[序号]31 * 公司已基于自然病史数据建立了稳健的模型 并已验证该模型与Canyon研究的安慰剂数据高度相关 这将支持新药申请 [序号]30[序号]31 商业准备与团队建设 * 公司已开始选择性早期投资商业团队建设 团队拥有罕见病药物成功上市经验 [序号]33 * 近期任命了拥有成功药物上市经验的Chris Martin加入董事会 将为Becker（无竞争）和HCM（与CMI竞争）的上市策略提供宝贵经验 [序号]32[序号]33[序号]34