公司概况 * 公司为 Zenas BioPharma (纳斯达克股票代码: ZBIO) [1] * 公司业务专注于自身免疫性疾病治疗药物的开发 [2] 核心产品 Obexelimab 的研发进展 临床试验里程碑 * 针对 IgG4 相关疾病的 Obexelimab 三期临床试验 INDIGO 已完成患者入组 并于2025年11月完成末例患者出组 数据预计在2025年底揭晓 [2] * 针对狼疮的二期临床试验 SUNSTONE 正在进行患者入组 结果预计在2026年第三季度公布 [3][27] * 针对复发性多发性硬化症 (RMS) 的二期临床试验 MOONSTONE 已完成 该试验入组116名患者 并在约9-10个月内完成 于2025年6月停止入组 [3] MOONSTONE 研究关键数据与未来计划 * MOONSTONE 研究12周主要终点数据显示 与安慰剂组相比 Obexelimab 使新发 T1 GAD 强化病灶减少95% [4] * 该研究还将进行24周数据更新 将评估包括 T2 病灶、参数化边缘病灶、神经丝轻链 (NFL)、扩展残疾状态量表 (EDSS) 在内的近20个次要和三级终点 [10][11] * 公司认为该数据为 RMS 领域的 B 细胞靶向药物设立了新基准 并验证了其给药方案 [4] * 公司在 RMS 领域的下一步开发路径将取决于与监管机构的讨论 可能考虑非劣效性试验或探索以与复发无关的进展 (PIRA) 作为主要终点 [14] Obexelimab 的作用机制与差异化优势 * 药物机制为 B 细胞功能抑制剂 而非清除剂 允许在需要时（如疫苗接种、合并症治疗）撤回治疗 提供更大的灵活性 [21] * 计划采用家用自动注射器给药 相较于需要输液中心的竞品 更具便利性 [22] * 从经济学角度看 作为 Medicare Part D 下的专业药房家用药物 相较于 Part B 的输液药物 在共付额方面可能具有优势 [22] * 持续给药可避免 B 细胞耗竭剂在给药间隔末期因 B 细胞重建而可能出现的疾病复发风险 竞品 MITIGATE 研究显示15%的患者在下一次给药前 B 细胞计数已恢复正常 [23] 对 IgG4 相关疾病三期数据成功的信心 * 信心源于早期二期研究结果 该研究使用疗效较低的静脉给药方案 仍实现了低于10%的复发率和超过90%的患者的持续疾病缓解 [17] * 对三期研究的盲态数据监测显示 研究表现符合预期 整体盲态复发率和盲态 Kaplan-Meier 曲线与假设一致 [18][19] 商业机会与市场展望 IgG4 相关疾病市场 * 美国目前诊断患者约20,000名 但实际患病人数可能为30,000至40,000名 欧洲有类似的患者数量 [24] * 参照竞品定价（每年超过25万美元） 市场规模可观 [24] * 竞品（指 Uplizna）在 IgG4 相关疾病适应症上市后 首个季度销售额估计约为2,000万美元中段 第二季度销售额超过4,000万美元 处方医生超过300名 [25][26] 狼疮领域预期 * SUNSTONE 研究旨在观察 Obexelimab 相比安慰剂在 BICLA 终点上达到超过20个百分点的差异 已获批药物的差异在十几个百分点 [27] * 研究还前瞻性评估一个生物标志物阳性患者亚组 早期二期数据显示该亚组疗效差异接近50% [27] 业务发展与管线拓展 与 InnoCare 的交易 * 公司通过交易获得了 orelabrutinib（一种布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂）等资产 加强了多发性硬化症 (MS) 战略 [4] * orelabrutinib 目前正在进行针对原发进展型多发性硬化症 (PPMS) 的三期试验 针对继发进展型多发性硬化症 (SPMS) 的三期试验将于2026年第一季度开始 [4] Orelabrutinib 的差异化特点 * 该药物被描述为具有最佳的药理学特性 包括脑渗透性、效力和选择性 [29] * 二期研究数据显示其能减少超过90%的 T1 GAD 强化病灶 并拥有96周的随访数据 [29] * 公司认为其脑渗透性与效力的比率远优于其他同类药物 [29] 新增研发管线 * 管线新增两种分子 口服 IL-17 抑制剂和脑渗透性 TYK2 抑制剂 预计将在2026年进入临床 [5] 财务状况 * 公司与 Royalty Pharma 达成合作 获得前期资金和未来潜在融资 围绕 Obexelimab 的总潜在融资额达3亿美元 [5]