纪要涉及的公司和行业 * 公司：Celcuity (NasdaqCM: CELC) [1] * 行业：生物制药/肿瘤治疗 专注于乳腺癌和前列腺癌领域 [3] 核心资产与研发管线 * 核心资产为gedatolisib (Geta) 一种pan-PI3K/mTOR抑制剂 [3] * 在HR阳性、HER2阴性乳腺癌领域有三个III期项目 两个处于二线治疗 一个处于一线治疗 [3] * 在转移性去势抵抗性前列腺癌二线治疗中有Ib/II期研究 在ESMO上报告了积极数据 [3] 作用机制与差异化优势 * Geta是pan-PI3K抑制剂 同时抑制mTORC1和mTORC2 旨在全面阻断PAM通路 [12] * 临床前数据显示其抑制该通路的效力是单靶点抑制剂的300倍 [12][31] * Geta是细胞毒性药物（杀死细胞）而非仅导致细胞静止 [12] * 给药频率为每月三次（28天周期的第1、8、15天）[14] * 凭借其高效力 可实现低剂量、低频次给药 从而具有更好的安全性 所有级别高血糖发生率约10% 3级高血糖仅2% 无患者因高血糖停药或减量 [15][16][27] 临床试验关键数据与进展 * Victoria I 试验（二线治疗） * PI3K野生型患者中 Geta+fulvestrant+CDK4/6三联疗法显示出0.24的风险比（HR） 为乳腺癌领域前所未有 [18] * 三联疗法中位无进展生存期（PFS）超过9个月 近10个月 [23] * 双联疗法（Geta+fulvestrant）在野生型患者中位PFS为7.3个月 与突变型患者中使用alpelisib的效果相当 [24] * PI3K突变型患者的数据预计在2026年第一季度末或第二季度公布 主要终点为PFS [17][23] * 总生存期（OS）数据预计2027年第一季度公布 [28] * Victoria II 试验（一线治疗） * 针对初治或辅助内分泌治疗后早期复发（内分泌抵抗）的患者 [6] * 竞争药物数据对比 * PI3K突变患者中 Geta的初步中位PFS为14.6个月 对比alpelisib（PI3Kα抑制剂）约7个月 capivasertib（AKT抑制剂）约5.5个月 [22] 市场潜力与竞争格局 * 二线治疗目标患者人群约37,000人 其中40%为PI3K突变型 60%为野生型 [25] * 目标市场潜力约60亿美元 [25] * 与inavolisib等单靶点PI3Kα抑制剂相比 Geta作为全面通路抑制剂预计疗效更优 且三联疗法优于双联疗法 [30][31][32][33] 商业化准备与定价 * 公司自2024年第一季度开始筹备商业化 已建立核心团队 [35] * 计划配备约80-90名销售代表 [35] * 销售团队通常在预期获批前一个季度组建 [35] * 当前市场PI3K抑制剂每个周期的批发采购成本约为25,000美元 可作为定价参考 [36] 其他重要信息 * 将于2024年12月11日在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上更新野生型队列数据 包括安全性分析和亚组分析 [28] * 试验设计允许招募曾接受过辅助CDK4/6治疗的患者 这意味着获批后可能适用于一线治疗 [8][9][10]