业绩总结 - CNM-Au8在HEALEY ALS平台试验中显示出NfL生物标志物的显著变化，24周时NfL的LS均值为0.905，p值为0.0403[69] - 在W24时，GFAP的LS均值为0.891，p值为0.0401，显示出与NfL变化一致的趋势[72] - NIH-EAP中，参与者的NfL变化与AALS匹配对照组相比，AUC差异显著，p值小于0.001[76] - CNM-Au8 30 mg在第12个月的风险降低为73%[130] - CNM-Au8 30 mg在第16个月的风险降低为52%[136] - CNM-Au8 30 mg的全分析集与RGA对照组的风险降低为43%[143] - CNM-Au8 30 mg的比较风险集在第16个月的风险降低为64%[136] - CNM-Au8 30 mg的比较风险集在第12个月的风险降低为77%[133] 用户数据 - NIH-EAP中，183名ALS患者的基线NfL可评估率为90%，而AALS的可评估率为44%[31] - 50%的参与者在第16个月时中断治疗[117] 未来展望 - CNM-Au8的生物标志物效果可能支持加速审批路径，特别是在NfL和GFAP的变化分析中[10] - 预计在2026年第一季度进行关于生物标志物和整体生存证据的会议[152] 新产品和新技术研发 - NfL的多变量Cox风险比为2.99，95%置信区间为1.7-5.4，p值为0.016，表明高NfL水平与ALS死亡风险显著相关[22] - GFAP的多变量Cox风险比为2.65，95%置信区间为1.06-6.65，p值为0.038，进一步支持GFAP与ALS死亡风险的关联[26] - NfL和GFAP的变化在24周和36周的AUC分析中均显示出高度一致性，Pearson相关系数分别为0.911和0.919，p值均小于0.001[76] - 参与者在HEALEY试验中，NfL和GFAP的变化在安慰剂组中显示出密切相关性，Pearson相关系数为0.525，p值为0.0012[80] 负面信息 - NfL每增加1单位，死亡风险增加40%[110] - AUC下降至25th百分位的Cox风险比为0.191，p值为0.0210[104] - AUC下降至33rd百分位的Cox风险比为0.233，p值为0.0130[104]