公司：Apellis Pharmaceuticals (APLS) 核心产品与业务 * 公司业务聚焦于两款核心产品：Empaveli（用于治疗罕见肾脏疾病C3G和IC-MPGN）和Syfovre（用于治疗地理萎缩GA）[3][20] * 公司正在开发一款名为Abelcet 3007的RNAi疗法 旨在与Syfovre联合使用以实现更长给药间隔和增强疗效[34] Empaveli (C3G/IC-MPGN) 业务进展 上市表现与流行病学 * Empaveli的上市进程完全符合内部预期 商业团队对疾病流行病学和患者接纳速度的预测非常准确[3][4][5] * 公司估计C3G和IC-MPGN的患者总数约为5,000人 这一数字与竞争对手的估计不同 但公司通过多种渠道验证了其准确性[5] * 患者获取渠道多元化 包括患者组织、理赔数据以及与主要医疗中心的互动[7] * 患者来源渠道（潜在患者池）比2024年7月时更为丰富 补充速度甚至超过预期[7] 患者启动与市场动态 * 在2025年第三季度 公司有152名新患者开始治疗 并预计到2025年底将有225名或更多患者提交启动表格[6][18] * 从患者提交启动表格到成为付费客户通常需要4到6周 涉及疫苗接种和支付方覆盖等流程 公司正努力优化以缩短此时间[18] * 肾脏病学领域的特点是治疗决策不紧急 进展将是稳定的 但在儿科和移植后患者群体中 治疗紧迫性显著更高 公司是这两个亚群中唯一获批的产品[8][10] * 竞争对手药物在儿科和移植后适应症中的超说明书使用率很低至非常低[10] 医生接受度与市场教育 * 儿科肾病专家是目前最积极参与处方的医生群体[11][13] * 在移植领域 患者接纳与流行病学一致（约20%患者为移植后） 预计随着大型机构在2026年将其纳入标准治疗方案 使用量将增加[11] * 医生反馈积极 有肾病专家表示从未见过某种药物能在肾脏疾病中产生如此效果 随着成功案例的传播 处方动力预计将持续增强[13][14][15] * 公司VALIANT研究的数据在《新英格兰医学杂志》上发表 预计将产生积极影响[9] Syfovre (地理萎缩GA) 业务挑战与展望 当前市场挑战 * 2025年对Syfovre来说是充满挑战的一年 主要由于湿性AMD患者的基础援助资金中断 导致视网膜诊所优先处理湿性AMD这一医疗急症 从而间接影响了非急症GA的新患者接纳[21][22][27] * 视网膜诊所正在适应新的常态（如更多地使用阿瓦斯汀） 随着流程稳定 预计将为GA治疗留出更多空间[27] 未来增长驱动力与战略 * 公司对GA市场的长期潜力保持乐观 2026年的主要使命是帮助医生重新思考GA的意义和功能衰退的影响[20][26] * 已确定的三个关键患者细分市场为：1) 晚期GA患者（单眼失明） 2) 早期GA患者（首发眼受累） 3) 湿性AMD继发GA的患者[23][24] * 长期GALE试验数据显示 治疗五年可帮助患者节省一年半的视力丧失时间 这一数据非常关键[25] * 公司开发了可显示功能性益处的AI成像技术[25] * 预充式注射器预计将在2026年底获批 这将极大简化给药流程（目前需解冻、过滤等步骤） 提高诊所工作效率 成为重要差异化优势[28][29][30] 市场竞争格局 * 在GA市场 公司基于总处方量占据主导地位 新处方份额大致稳定在mid-50%左右 竞争对手份额约为45% 预计在没有新创新的情况下不会出现巨大波动[33] * 预充式注射器是公司相对于竞争对手的潜在差异化优势[31] 研发管线更新 * Abelcet 3007（RNAi疗法）处于一期临床阶段 目标是开发一种皮下注射剂 可与Syfovre同日给药 将给药间隔从每两个月延长至每三个月 并提高疗效（将病灶增长减缓从30%提升至更高水平）[34] * 该组合疗法若成功 将在不增加诊所接诊瓶颈的情况下为患者提供更大益处[34]