业绩总结 - 20 mg剂量组的基线HbF从7.1%增加到16.9%，在第6周时增加了9.9%[59][60] - 20 mg剂量组的平均LDH水平在治疗结束时减少了28%[71] - 20 mg剂量组的间接胆红素在治疗结束时减少了37%[72] - 20 mg剂量组的平均血红蛋白在治疗结束时为8.7 g/dL，较基线增加了0.9 g/dL[81] - 20 mg组中，6名患者在PD分析集中完成了治疗期，显示出贫血和溶血的改善[105] 用户数据 - 20 mg剂量组中，58%的患者在最后一次研究访问时HbF水平达到≥20%[103] - 20 mg剂量组中，12名患者中有6名（50%）完成了12周的治疗，所有患者（100%）至少完成了6周的治疗[54] - 20 mg剂量组的治疗依从性保持在97%[54] - 在治疗期间，12名患者中有8名（67%）报告没有发生VOC[86] - 20 mg组的患者在治疗期间观察到5例VOC，涉及4名患者[86] 未来展望 - 预计在2026年第一季度分享20 mg剂量组的更新结果[115] - 计划在2026年上半年与FDA进行阶段1会议[115] - 计划在2026年下半年开始注册研究，具体时间取决于监管反馈[115] 新产品和新技术研发 - 12 mg剂量的pociredir在第12周时，HbF的平均绝对增加为5.6%，而在第6周时为8.6%[15] - 20 mg剂量的pociredir在第6周时，HbF的平均绝对增加为9.9%[17] - 在完成治疗期的6名患者中，HbF的诱导达到了3.75倍[17] - PIONEER研究的设计为开放标签、剂量递增，预计每个队列约有10名患者[48] - 20 mg剂量组中，31%的患者出现了严重不良事件（SAE），且所有SAE均与VOC/SCD并发症一致[90] 负面信息 - 20 mg剂量组中，85%的患者报告了不论因果关系的副作用（AE），其中23%为治疗相关AE[90] - 31%的患者经历了3级及以上的AE，8%的患者经历了3级及以上的治疗相关AE[90] - 在12 mg剂量组中，94%的患者报告了不论因果关系的AE，50%的患者经历了3级及以上的AE[95] 市场扩张 - SCD患者的全球影响约为770万人，其中美国约有10万人，撒哈拉以南非洲约有600万人[22] - SCD患者的预期寿命减少超过20年，死亡率是普通人群的9倍[23] - 每增加1%的HbF，VOCs的发生率减少4%-8%[25] - 在HbF达到20%时，94%的患者报告每年没有VOCs[29]