财务状况 - 截至2025年9月30日，Theravance Biopharma的现金余额为3.327亿美元，且无债务[8] - 预计2025年第三季度实现收支平衡，第四季度将保持类似水平[7] - 预计Theravance Biopharma将在未来实现175百万美元的高概率基于YUPELRI和TRELEGY销售的里程碑支付[7] - 公司承诺将多余资本返还给股东[7] 产品与研发 - YUPELRI自2019年在美国上市，Theravance Biopharma与Viatris的利润分享比例为35%[7] - Ampreloxetine的III期CYPRESS试验已于2025年第三季度完成入组，预计2026年第一季度公布顶线数据[7] - Ampreloxetine是一种新型的长效、每日一次的去甲肾上腺素再摄取抑制剂，正在进行针对MSA患者的III期临床试验[34] - 预计CYPRESS研究的顶线数据将在2026年第一季度发布，NDA准备工作正在进行中[77] 市场需求与潜力 - 目标患者群体为美国约4万名因多系统萎缩（MSA）导致的神经性直立性低血压（nOH）患者[7] - 目前仅约34%的患者接受治疗，现有疗法在该患者群体中有限[84] - 大多数医疗保健专业人士承认对更好nOH治疗的显著未满足需求[87] - MSA患者的治疗集中在少数专科医生手中，市场潜力巨大[124] 临床试验与疗效 - 在6项OHSA综合评分中观察到最大的差异，ampreloxetine相较于安慰剂显示出显著的改善[51] - 自我报告的评分显示，ampreloxetine在改善站立能力方面有显著益处，且在停药后这种改善消失[53] - 预先指定的亚组分析表明，ampreloxetine可能改善维持直立姿势的能力，减轻疾病的功能负担，并改善多系统萎缩患者的生活质量[61] - Ampreloxetine增加了去甲肾上腺素和站立血压，并减少了直立症状[60] 经济负担与定价 - MSA相关的nOH经济负担主要由间接医疗成本驱动，如因跌倒导致的住院[93] - 预计Ampreloxetine的定价将与最近的罕见疾病批准一致，平均启动价格约为579,000美元[115] - 预计在美国，MSA患者中有40,000人可能需要新型nOH治疗[112] - 预计Ampreloxetine有潜力成为MSA患者nOH的标准治疗，满足高未满足需求[124]