财务状况 - 截至2025年9月30日，公司手头现金和投资总额为4.75亿美元，预计可支持运营至2029年[10] 临床研究进展 - CLN-049在复发/难治性急性髓性白血病（R/R AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）中的初步结果显示，参与者中有多个完全缓解病例[10] - 参与CLN-049的1期研究的患者中，87%为急性髓性白血病（AML）患者，7%为MDS/AML，7%为MDS[21] - 研究中，45名患者的安全性评估已完成，41名患者有可用的疗效数据[18] - 在12 µg/kg剂量下，CR+CRh的比率为31%[30] - 在重度预处理的R/R AML人群中，≥6 µg/kg剂量下有8名患者达到了CR或CRh，其中5名患者的反应持续超过16周[34] - 在所有患者中，16名患者的ORR为39%[29] - 42名患者中93.3%经历了至少1次治疗相关不良事件（TEAE）[23] - 35.6%的患者经历了细胞因子释放综合症（CRS）[23] - 8名患者在≥6 µg/kg的治疗剂量下，均实现了持久的反应[34] - 计划在2026年初开始扩展R/R AML和TP53m AML的队列[36] - 目前已招募53名患者，预计在2026年底完成招募[35] 市场机会与未来展望 - CLN-049在急性髓性白血病（AML）患者中具有广泛的潜力，能够覆盖所有患者群体，预计在复发/难治性（R/R）AML市场的销售机会超过10亿美元[61] - 最近批准的单药疗法在R/R AML中的完全缓解率（CR）范围为11.6%至24.7%[60] - CLN-049的初步疗效数据符合最近批准药物的基准，具备加速审批的明确路径[66] - CLN-049的开发策略包括在2026年完成R/R AML的单药疗法研究，并在2027年启动前线AML的组合疗法研究[64] - CLN-049的市场机会将随着其在一线治疗中的扩展而显著增加[61] - CLN-049的开发受益于美国FDA快速通道认证，促进了其快速发展[66]