业绩总结 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和可市场化证券总额为5.553亿美元，预计资金可支持运营至2027年[18] - 截至2025年10月6日，OLE已生成超过775个患者年的安全性数据[74] 用户数据 - Azetukalner在X-TOLE研究中，10mg、20mg和25mg剂量组的中位数癫痫发作频率变化分别为-18.2%、-33.2%、-46.4%[34] - Azetukalner在第1周的应答率（RR50）分别为14.9%、28.3%、43.1%和54.5%（与安慰剂相比）[37] - Azetukalner在第1周的癫痫发作频率显著降低，所有剂量组均优于安慰剂[41] - 在OLE中，接受azetukalner治疗≥48个月的参与者，月度FOS频率的中位百分比变化（MPC）在OLE第48个月时达到了90.9%的减少[49] - 38%的患者在接受Azetukalner治疗至少48个月后，达到了至少一年或更长时间的癫痫发作自由[92] 新产品和新技术研发 - Azetukalner为唯一KV7项目，具有800多个患者年的疗效和安全性数据[17] - 公司在多种适应症中拥有强大的治疗候选药物管线，专注于钾通道和钠通道的药物发现与开发[18] - Azetukalner的给药方式为每日一次，无需调整剂量，便于联合用药[30] - Azetukalner的安全性和耐受性在开放标签扩展研究中与双盲期相当[92] 市场扩张和未来展望 - 预计2026年初将发布X-TOLE2的顶线数据，针对FOS的临床证据将进一步支持Azetukalner的市场潜力[127] - 约50%的癫痫患者仍需额外治疗选项，显示出显著的市场机会[102] - 预计2020年全球癫痫患者人数为800万，FOS患者占比最大[95] 负面信息 - 所有azetukalner剂量组中，最常报告的治疗相关不良事件（TEAEs）为头晕（24.6%）、嗜睡（15.6%）和疲劳（10.9%），而安慰剂组的相应比例为头晕（7.0%）、嗜睡（7.0%）和疲劳（5.3%）[44] - 所有azetukalner剂量组中，导致停药的最常见TEAEs为头晕（4.7%）、平衡障碍（2.4%）、构音障碍（1.9%）和步态障碍（1.9%）[44] - 严重不良事件（SAE）的发生率较低，azetukalner组为3.3%，而安慰剂组为2.6%[44] - TEAEs和与治疗相关的TEAEs在安全性人群中分别发生在89.5%和65.8%[74] - 最常见的不良事件（>10%）包括：头晕（25.1%）、头痛（18.9%）、COVID-19（17.1%）、嗜睡（17.1%）、跌倒（14.5%）、体重增加（11.3%）、记忆障碍（10.9%）和步态障碍（10.2%）[74] 其他新策略和有价值的信息 - 需要改善患者与医疗提供者之间的沟通，以减轻药物调整对患者和医疗提供者的负担[92] - 抑郁症状与初始治疗持续时间较短和治疗失败风险增加相关[79] - 在经历突破性癫痫发作后，患者仍可通过持续使用Azetukalner恢复发作自由，即使是难治性疾病患者[92] - Azetukalner在开放标签扩展研究中显示出强大的疗效，月度FOS频率减少90.9%[92] - Azetukalner在FOS患者中，超过800个患者年的安全性数据，部分患者用药超过5年[28]