业绩总结 - 治疗初始组的平均年化生长速度（AGV）为8.80 cm/年，ACH身高Z-score提高了1.02，显示出与TransCon CNP单药治疗相比疗效提升三倍[9] - TransCon CNP治疗组（平均治疗时间2.56年）的AGV为8.42 cm/年，ACH身高Z-score提高了0.86[9] - 组合治疗的年均增长速度（AGV）在52周后达到8.80 cm/年，相较于基线的4.92 cm/年增长了78.5%[58] - COACH试验中，TransCon CNP治疗组的平均AGV在第26周和第52周分别为9.14 cm/年和8.80 cm/年，显示出持续的生长效果[58] 用户数据 - 52周后，接受组合治疗的儿童身高超过97百分位，显示出显著的生长效果[9] - 100%的儿童完成了52周的治疗，并在延续试验中继续接受治疗，显示出良好的耐受性[62] 安全性与耐受性 - 参与者中85.7%经历了任何治疗相关的不良事件（AE），其中18名（85.7%）为轻度（1级）[31] - 没有因不良事件导致的治疗中断或退出试验，且没有与研究药物相关的严重不良事件（SAE）[35] - 组合治疗的安全性与TransCon CNP和TransCon hGH单药治疗一致，且通常耐受性良好[35] - 在52周时，骨龄与实际年龄保持一致，表明治疗的安全性[62] 未来展望 - Ascendis Pharma计划在2025年第四季度向FDA提交TransCon CNP和TransCon hGH的三期试验方案[62] - 预计在2026年第二季度发布第78周的COACH数据，进一步支持疗法的有效性[62] - Ascendis Pharma正在启动和计划新的试验，以支持TransCon CNP + TransCon hGH在其他适应症中的应用[62]