业绩总结 - BioMarin预计2025年总收入约为32亿美元，年复合增长率（CAGR）约为15%[18] - 2020年总收入为19亿美元，预计到2025年将达到32亿美元，目标为持续的两位数CAGR[37] - BioMarin在2025年第三季度的运营现金流为7.28亿美元[18] 用户数据与市场潜力 - VOXZOGO预计将是2027年前唯一批准用于2岁以下儿童的产品，已在55个国家获得批准[32] - BioMarin的Galafold在2024财年的收入为4.58亿美元，预计其市场潜力可达10亿美元[25] - BioMarin的Pombiliti + Opfolda在全球推出阶段，预计其收入潜力也可达10亿美元[27] - BioMarin的总可寻址患者群体（TAPP）将为其产品候选者和商业产品提供潜在增长机会[6] 新产品与研发 - BioMarin计划在2026年上半年推出VOXZOGO在低矮症（hypochondroplasia）中的第二个适应症[18] - BMN 401的关键数据预计在2026年上半年发布，针对ENPP1缺乏症的注册研究正在进行中[53] - BMN 333在儿童的初步结果支持启动2/3期研究，暴露的自由CNP（AUC）比另一种长效CNP药物增加了超过13倍[50] - PALYNZIQ在青少年中的FDA PDUFA日期为2026年2月28日，预计将扩展到12-17岁人群[61] - BMN 351在杜氏肌营养不良症（DMD）中的研究继续进行，预计在2026年下半年发布6和9 mg/kg的完整结果[65] 未来展望与并购 - BioMarin收购Amicus Therapeutics的交易预计将于2026年第二季度完成，交易金额为48亿美元[21] - 预计2026年将有多个监管审批提交，包括BMN 401和PKU的青少年适应症[66] - 2023年至2025年，酶疗法业务预计年复合增长率（CAGR）为高个位数，2030年收入预计超过20亿美元[34] - BioMarin的酶疗法产品线预计将持续实现高单位数的增长[18] 负面信息 - BioMarin的非GAAP稀释每股收益（EPS）预计将因ROCTAVIAN相关的资产减值而减少约1.2亿至1.25亿美元[9]