业绩总结 - Vertex预计在2026年上半年向1至2岁患者提交TRIKAFTA的审批申请，并在2026年下半年获得批准[3] - 2023年GAAP销售、一般和行政费用为11.37亿美元，非GAAP销售、一般和行政费用为9.18亿美元[48] - 2023年GAAP研发和销售、一般和行政费用总和为43亿美元，非GAAP总和为37.15亿美元[48] 用户数据 - ALYFTREK的商业化推出预计将使大多数符合条件的囊性纤维化患者从TRIKAFTA转向ALYFTREK，目标是覆盖超过150,000名患者[3] - Vertex的CF患者群体预计将以每年约3%的速度增长，扩展到巴西、土耳其和墨西哥等新市场[17] - 预计到2026年，VX-522将覆盖约5,000名无法受益于CFTRm的囊性纤维化患者，并在2026年分享相关数据[3] 新产品和新技术研发 - CASGEVY在2025财年的收入超过1亿美元，预计将成为一个潜在的数十亿美元的商业特许经营[18] - 预计2026年将完成povetacicept在IgAN的BLA提交，并争取在美国获得加速批准[3] - 预计到2026年，Povetacicept在IgAN的美国加速批准申请将于2026年上半年完成[31] 市场扩张和并购 - 预计到2026年，销售和市场投资将占运营支出的25%[37] - 2025年，已与60多家保险公司完成接触，覆盖约1.9亿人[30] - Vertex在多个疾病领域的市场潜力超过十亿美元，涵盖10个以上的疾病领域[10] 未来展望 - JOURNAVX计划在2026年实现处方数量增长超过3倍，目标是覆盖超过200百万的生活保障[22] - 预计到2026年，JOURNAVX的商业团队将翻倍，以推动医疗保健专业人员的采用和深度[22] - 预计到2026年，JOURNAVX的处方量将是2025年的三倍以上[43] 负面信息 - JOURNAVX在急性疼痛领域的市场机会约为8000万，患者人数约为400万[49] - APOL1介导的糖尿病周围神经病和肾病的患者机会分别为250,000人和2.5百万[49] 其他新策略和有价值的信息 - 在腹腔镜和关节镜骨科手术后的多模式治疗中，76.1%的患者在治疗结束时实现了无救援类鸦片药物使用[24] - 在美学和重建手术后的多模式治疗中，90.9%的患者在治疗结束时实现了无救援类鸦片药物使用[24] - VX-670在肌强直性肌营养不良症1型的患者机会为110,000人[49]