财务状况 - Wave Life Sciences截至2025年12月31日的现金及现金等价物约为6.02亿美元，预计现金流可持续到2028年第三季度[6] 临床试验与研发进展 - WVE-007（INHBE）针对肥胖的临床试验显示，三个月内脂肪减少与GLP-1相似，同时保留肌肉[15] - WVE-006（AATD）和WVE-008（肝病）针对各自患者群体的临床开发正在加速，WVE-008预计将服务约900万人[13] - WVE-007的目标是每年1-2次给药，且通常安全且耐受良好[15] - 预计通过抑制INHBE mRNA≥50%可重现杂合INHBE失功能携带者的健康代谢特征[22] - WVE-007在与GLP-1联合使用时，预临床数据显示可实现更大的体重减轻[32] - WVE-007的临床试验INLIGHT将在美国多个临床试验中心进行，针对超重或肥胖的健康个体[35] - WVE-007在240 mg剂量组中，内脏脂肪量减少了9.4%，总脂肪量减少了4.5%，而瘦体重变化为-0.2%[40] - 在三个月后，WVE-007的单剂量给药显示出体成分的改善，脂肪减少与GLP-1相似，且没有肌肉损失[42] - Activin E在WVE-007治疗后显示出显著的剂量依赖性降低，支持每年一次或两次的给药方案[37] - WVE-007的临床试验计划在2026年上半年启动，针对BMI较高且有合并症的个体[50] - 预计在2026年启动WVE-007作为增补治疗和停用增益治疗后的维持治疗的新试验[56] - 240 mg单剂量组的6个月随访数据和400 mg单剂量组的3个月随访数据预计在2026年公布[57] - WVE-006在400 mg单剂量下，达到12.8 µM的总AAT水平，显示出恢复生理AAT生产的能力[73] - WVE-008针对PNPLA3 I148M驱动的肝病，预计在2026年提交临床试验申请[87] - 公司正在开发双功能单链寡核苷酸构建体，能够同时沉默和编辑RNA[90] - LDLR蛋白在体外实验中通过单链寡核苷酸构建体实现了上调，同时PCSK9 mRNA实现了下调[91] - 公司预计在2026年第一季度交付3个月400 mg和6个月240 mg的数据[95] - 2026年第二季度将交付3个月600 mg和6个月400 mg的数据[95] - 2026年将启动针对肥胖患者的WVE-007的2a期多剂量部分试验[95] - 预计2026年将提交WVE-008的临床试验申请[95] - 公司计划在2026年提交WVE-N531的NDA以支持加速批准[95] - WVE-003的IND申请将用于潜在的注册性2/3期研究[95] 市场潜力与战略 - 目前全球有超过10亿人生活在肥胖中，改善身体成分是未来治疗的关键[16] - WVE-007有潜力为全球超过10亿的肥胖人群提供解决方案[51] - 公司致力于通过RNA干扰和RNA编辑实现显著和持续的增长[94]