业绩总结 - SGT-003在Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE试验中显示出58%的微肌营养蛋白表达水平，参与者数量为10[12] - 截至2026年1月9日，共有33名参与者接受了SGT-003治疗，未观察到药物引起的肝损伤[12] - SGT-003的市场机会估计超过200亿美元，主要针对美国和欧盟的杜氏肌营养不良症患者[12] - SGT-212获得FDA的IND批准，并获得快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药物的认定[6] - SGT-501在Phase 1b临床试验ARTEMIS中已激活多个试验地点并招募首位参与者[6] 用户数据 - 目前已有33名参与者接受了SGT-003治疗，年龄范围为1至10岁[56] - 美国和欧盟0至11岁杜氏肌营养不良症患者总数约为10,200人，其中约4,800人来自美国，约5,400人来自欧盟[65] - 截至2025年第三季度，接受ELEVIDYS治疗的美国患者约为400人，预计在2025年第四季度至2027年第四季度将有约600名患者接受治疗[65] - 每年美国的杜氏肌营养不良症新发病例约为400例，欧盟的年发病率估计在1/3,500至1/5,000之间[66] 治疗效果 - SGT-003的治疗方案在所有参与者中普遍耐受良好，未观察到血栓性微血管病或心肌炎[12] - SGT-003治疗后，血清ALT在第90天和第360天分别较基线减少34%和42%[49] - SGT-003治疗后，血清AST在第90天和第360天分别较基线减少25%和40%[49] - SGT-003治疗后，血清Titin在第90天和第360天分别较基线减少22%和25%[49] - SGT-003治疗后，血清LDH在第90天和第360天分别较基线减少42%和46%[49] - SGT-003治疗后，血清CK在第90天和第360天分别较基线减少41%和29%[49] - 在SGT-003治疗后，Troponin在第90天和第360天分别较基线减少31%和70%[52] - 参与者的左心室射血分数（LVEF）在第90天的绝对变化为+6%[54] 市场机会 - SGT-003在Duchenne肌营养不良症治疗中显示出强烈的市场需求，参与者招募速度超过预期[58] - 目前，绝大多数符合治疗条件的杜氏肌营养不良症患者尚未接受治疗，当前收入轨迹远低于新发病例数量[65] - 假设每位患者的净价格为300万美元，潜在市场机会预计超过280亿美元[65] 未来展望 - 预计2026年第一季度将有首位参与者在IMPACT DUCHENNE试验中接受给药[7] - 2026年上半年计划与美国FDA进行多次互动，以对潜在的加速批准路径进行对齐[7] - 预计2026年下半年将从FALCON试验中获得初步数据[7] - 预计在2026年及以后，主要项目将创造多个价值提升的机会[80] 新产品和技术研发 - SGT-003是唯一使用下一代载体（AAV-SLB101）的杜氏基因疗法，具有显著的生物学特征[13] - SGT-212是针对弗里德里希共济失调症的唯一双途径基因治疗，旨在解决该疾病的神经系统、全身性和心脏表现[70] - FALCON试验设计为第一阶段的开放标签多中心试验，计划招募约10名年龄在18至40岁之间的患者[78] - FALCON试验的主要终点是从基线到12个月的治疗相关不良事件的发生率和严重程度[79] - Solid Biosciences与五家领先机构的专家合作，开发、测试和完善用于FALCON的立体定向MRI引导神经外科IDN给药程序[79]