研发进展 - Vopimetostat在多种MTAP缺失癌症中被认为是潜在的最佳PRMT5抑制剂，FDA支持在2L MTAP缺失胰腺癌中的关键研究设计[19] - Vopimetostat的客观缓解率（ORR）为27%，疾病控制率（DCR）为78%，在94名患者中有37名正在接受治疗[30] - Vopimetostat在2L胰腺癌中的中位无进展生存期（mPFS）为7.2个月，显著高于历史标准治疗（SOC）化疗的2-3.5个月[35] - Vopimetostat在肿瘤可评估患者中的客观缓解率（ORR）为49%，中位无进展生存期（mPFS）为9.1个月[50][53] - Vopimetostat与zoldonrasib的联合治疗在MTAP缺失和KRAS G12D突变的胰腺癌模型中显示出与单药治疗30 mpk相当的效果[12] - Vopimetostat与daraxonrasib和zoldonrasib的组合在30名患者中均表现良好，未出现意外不良事件[48] - 单药daraxonrasib在2L胰腺癌中的客观缓解率为29%，在1L胰腺癌中的客观缓解率为47%[49] - TNG456正在进行1/2期开发，针对MTAP缺失的胶质母细胞瘤，预计将评估其疗效[19] - TNG961已推进至IND准备阶段，针对多种MTAP缺失和FOCAD缺失的实体瘤[19] - TNG961在FOCAD缺失和MTAP缺失癌症的前临床模型中显示出强大的肿瘤回归效果[74] 市场机会 - 预计每年在美国有约60,000例可治疗的MTAP缺失癌症病例，其中胰腺癌患者约为20,000例，肺癌患者约为22,000例[11] - 在美国，每年约有18,000名MTAP缺失和RAS突变的胰腺癌患者[49] - TNG456的开发针对MTAP缺失的胶质母细胞瘤，预计每年有7,000名患者[61][63] 财务状况 - 公司截至2025年12月31日的现金余额为3.43亿美元，预计现金流可持续到2028年[19][81] - 截至2025年12月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为3.43亿美元，现金流可持续至2028年[81] 未来展望 - 计划在2026年启动2L MTAP缺失胰腺癌的关键试验，预计快速招募约300名患者[40][79] - 预计2026年将发布Vopimetostat与RAS抑制剂的临床数据[79] 风险因素 - 公司在临床试验中面临的风险包括可能的延迟、患者招募困难以及临床试验结果的不确定性[5]