研发与临床试验 - ProKidney与FDA达成一致，采用eGFR斜率作为rilparencel的加速审批路径的替代终点[6] - 2025年，ProKidney在Phase 2 REGEN-007研究中展示了积极的数据，并在2025年美国肾脏周会议上发布[6] - 预计2027年第二季度将公布Phase 3 PROACT 1研究的关键结果[6][28] - Rilparencel是一种自体细胞疗法，旨在延缓或防止高风险患者的透析[19] - Rilparencel的临床数据表明，在多项Phase 2研究中，肾功能得到了稳定[5] - Rilparencel的临床试验设计具有90%的效能，旨在检测年化eGFR斜率的效应大小为1.5 mL/min/1.73m²[30] - 预计2027年下半年将向FDA提交生物制剂许可申请（BLA）[7] - 研究中未观察到与Rilparencel相关的严重不良事件[53] - 组1的年eGFR斜率改善了78%，从-5.84 mL/min/1.73m²改善至-1.27 mL/min/1.73m²[49] - 组2的年eGFR斜率改善了50%，从-3.40 mL/min/1.73m²改善至-1.71 mL/min/1.73m²[49] - 预计在首次注射后的中位随访时间为14个月[33] 财务状况 - 截至2025年9月30日，公司的现金、现金等价物和可市场化证券总额为2.72亿美元[58] - 预计资金将支持公司运营至2027年中[58] 生产与市场扩张 - ProKidney在北卡罗来纳州温斯顿-塞勒姆扩展了180,000平方英尺的自有制造设施，以支持Phase 3研究和未来商业供应[16] - 预计2026年中将完成加速审批的有效性分析的患者招募[7] - 目前超过70%的参与者已被招募用于eGFR斜率分析[33] - 计划为生物制剂申请（BLA）提交和商业发布做好准备[55] 市场机会 - 目前美国有超过100万人患有3b/4期慢性肾病（CKD）和糖尿病，市场机会巨大[9] - 加速批准的有效性分析预计在2026年中完成[39] - 预计2027年第二季度将公布加速批准的顶线数据[39]