研发进展 - Prime Medicine计划在2026年上半年提交PM577的IND和/或CTA申请，并在2027年公布初步临床数据[10] - PM647针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的IND和/或CTA申请预计在2026年中提交，初步临床数据将在2027年公布[10] - PM577在H1069Q突变中实现80%的肝细胞编辑，八周后肝铜浓度恢复至野生型水平[50] - PM647在体内有效纠正突变，恢复M-AAT蛋白水平，计划于2026年中申请IND和/或CTA[74] - 公司正在开发针对罕见肝病的全基因替代疗法，例如苯丙酮尿症和酪氨酸血症[104] - 公司在开发针对骨髓疾病的全基因替代疗法，例如遗传性贫血（如范可尼贫血）[104] - 公司正在探索非病毒、多重编辑的CAR-T疗法[104] - 公司正在研究重组酶的应用[104] 市场机会 - Wilson病的潜在市场规模为数十亿美元，Prime Medicine的治疗方案有望满足这一市场需求[43] - 预计PM577和PM647的市场机会均为数十亿美元[100] - 预计Cystic Fibrosis影响约40,000名美国患者，每年新增约1,000例[79] - AATD患者中，约有200,000名患者在美国和欧盟，现有标准治疗无治愈疗法[66] - 可治疗市场中六种最常见突变影响约26,000名患者，年新增患者约300人[45] 合作与资金支持 - Prime Medicine与囊性纤维化基金会达成协议，获得高达1500万美元和2400万美元的资金支持，以支持囊性纤维化的Prime Editors开发[13] - Prime Medicine与Bristol Myers Squibb达成战略合作，潜在里程碑超过35亿美元，包括18.5亿美元的开发里程碑[91] 技术优势 - 预计Prime Editing技术能够解决超过90%的遗传疾病，并有潜力应对非遗传疾病[2] - Prime Editing技术的模块化设计使其能够在多个项目中重复使用，降低成本并加速开发[33] - Prime Medicine在其Prime Editing技术上拥有6项美国专利和12项国际专利，保护其突破性平台和治疗方案[29] 临床表现 - 在CGD项目中，观察到快速的中性粒细胞和血小板植入，确认在移植后2-3周内恢复，显著快于当前基准[21] - PM359在CGD患者中显示出良好的安全性，未观察到严重不良事件[21]