财务数据和关键指标变化 - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物为1.317亿美元，无债务 [8] - 本季度运营活动使用的现金净额为710万美元 [8] - 以当前现金消耗率计算，公司现金跑道预计超过三年 [8] - 本季度研发费用为470万美元，去年同期为1040万美元，同比下降 [8] - 本季度一般及行政费用为210万美元，去年同期为310万美元，同比下降 [8] - 本季度净亏损为570万美元，每股亏损0.06美元 [9] - 运营费用同比下降，主要原因是2025财年完成了一次大型blarcamesine生产活动，以及ANAVEX3-71精神分裂症二期研究完成导致临床试验活动减少 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心候选药物口服blarcamesine在早期阿尔茨海默病方面持续取得进展 [3] - 计划推进ANAVEX3-71进入治疗精神分裂症相关疾病的关键性临床研究 [7] - 目前正在进行的试验包括：雷特综合征的同情用药项目（在加拿大、英国、澳大利亚进行）以及阿尔茨海默病的同情用药项目 [28] - 计划在帕金森病、脆性X综合征以及一个未披露的适应症开展研究，并推进阿尔茨海默病试验 [28] - 公司计划继续推进精神分裂症项目 [33] 各个市场数据和关键指标变化 - 在欧洲，公司作为关键行业合作伙伴参与了由欧盟创新健康倡议资助的ACCESS-AD项目，旨在加速阿尔茨海默病创新诊疗方法在真实世界临床环境中的采用 [3][4] - 作为ACCESS-AD联盟的一部分，blarcamesine将在一项临床预测研究中进行评估 [4] - 在欧洲，CHMP在2025年12月对blarcamesine的上市许可申请给出了否定意见，公司已请求EMA重新审查该意见 [4] - 在美国，2026年1月，公司获得了FDA C类会议的反馈，讨论了支持blarcamesine用于阿尔茨海默病的潜在路径 [4] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点持续放在推进其精准医疗化合物的开发上 [10] - 致力于通过提供可扩展的口服治疗方案，改善神经系统疾病患者的生活 [3][60] - 公司计划提交ANAVEX2-73-AD-004项目的现有数据给FDA，以推进blarcamesine的审批 [4] - 公司正与EMA就CHMP意见的重新审查进行密切合作，此过程由不同的报告员和共同报告员领导 [4][14] - 公司计划披露blarcamesine在帕金森病、脆性X等其他适应症的临床试验设计 [5] - 公司认为其药物在精准医学患者群体（如A-Clear 3群体，包含SIGMAR1野生型和COL24A1野生型基因携带者）中显示出具有高度临床意义的疗效 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对口服blarcamesine的治疗潜力感到兴奋 [3] - 公司期待与欧美监管机构合作，推进blarcamesine成为患者潜在的新治疗选择 [3] - 管理层认为，在A-Clear 3患者群体中，blarcamesine的疗效数据不仅在统计学上显著，而且效应值具有高度临床意义，有时是其他在研或已上市药物的2-3倍 [41] - 关于ADCS-ADL终点，管理层指出，学术界发现该量表敏感性不足，无法在48周内捕捉早期阿尔茨海默病患者的日常生活活动变化，这可能影响了监管机构对试验结果的解读 [40][44] - 参与欧洲的ACCESS-AD项目被视为一个重要的机会，有助于确认公司作为欧洲阿尔茨海默病生态系统参与者的地位 [51] 其他重要信息 - 公司近期在多个学术会议上公布了数据，包括在圣地亚哥举行的第18届CTAD会议上的口头报告和海报展示 [5] - 计划在即将于华盛顿特区约翰霍普金斯大学举行的第16届内在能力、衰弱和肌少症研究会议上进行口头报告，内容涉及blarcamesine与生物标志物的临床关系、临床终点相关性以及减少脑区萎缩的新发现 [6] - 有多篇论文待发表或已提交，涉及阿尔茨海默病精准医学患者群体、COL24A1基因以及blarcamesine在脆性X综合征小鼠模型中纠正皮质功能障碍的EEG生物标志物等 [6][56] - 公司更新了网站格式，并在摩根大通医疗健康大会上进行了展示 [57] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于EMA重新审查CHMP意见的报告员和时间线 [14][16] - 回答：欧盟27个成员国将决定两名报告员，重新审查的时间线预计为“60+60天”，即公司回应重新审查请求60天，随后两名报告员审查60天，整个过程预计在今年上半年完成 [15][16] 问题: 预计何时向FDA提交正式的新药申请 [17] - 回答：公司计划在时机更成熟时推进，最近与FDA的会议富有成效，公司将继续推进提交完整数据包的请求，以解决FDA的审评问题并期待下一步 [17] 问题: 最近与FDA的会议类型 [18] - 回答：是C类会议 [18] 问题: 向EMA重新提交的资料将包含哪些额外信息 [24] - 回答：重新提交的资料将包括AD-004研究数据、开放标签研究数据、A-Clear研究人群数据，以及临床疗效与脑萎缩减少的相关性数据 [24] 问题: 为何不能很快将现有数据提交给FDA [26] - 回答：提交过程正在进行中，需要与FDA的会议请求时间安排保持一致，并非简单递交材料即可获得反馈 [27] 问题: 目前是否有任何试验正在进行中 [28] - 回答：目前正在进行的试验主要是雷特综合征和阿尔茨海默病的同情用药项目，公司正在计划帕金森病、脆性X综合征、另一个未披露适应症以及阿尔茨海默病的新试验 [28] 问题: 关于CHMP拒绝声明中提及SIGMAR1野生型患者疗效的矛盾之处 [38][39] - 回答：公司不批评监管机构，但根据其试验解读，药物在SIGMAR1野生型人群的ADAS-Cog13和CDR-SB终点上表现显著，而ADCS-ADL终点虽呈积极趋势但未达显著性，这可能是因为该量表对早期阿尔茨海默病人群不够敏感 [39][40] 问题: 新的统计方法（p值0.0167）是否能规避ADCS-ADL未达标的问题，以及监管机构是否会接受 [42][43] - 回答：ADCS-ADL已被认为对明显（中重度）阿尔茨海默病有用，但对早期人群不够敏感，这一点在监管指南中也有确认，因此这是一个值得讨论的合理论点 [44] 问题: 是否已向CHMP提交新的策略和资料包，以及科学咨询组是否已任命 [45] - 回答：公司将在流程有结果时更新，不评论进行中的过程，科学咨询组将是审评过程的一部分，公司已请求并期待与EMA神经病学团队的科学咨询组进行对话 [46] 问题: 如果获得CMA批准，公司是否会进行包含付费患者的IV期试验 [47][48] - 回答：公司将按照CHMP指南的要求，在获得批准后并行开展确证性研究 [49] 问题: 关于blarcamesine如何参与欧盟资助的ACCESS-AD项目的更多细节 [50] - 回答：ACCESS-AD项目包含一项专门的、安慰剂对照的blarcamesine临床试验，旨在预测其对早期阿尔茨海默病患者的疗效，涉及生物标志物和自噬信号评估，公司计划将此试验用于特定的监管目标，作为确认blarcamesine疗效方案的一部分 [51][52] 问题: ACCESS-AD试验是针对早期患者还是包含预防成分 [53] - 回答：目前目标人群与早期阿尔茨海默病人群一致，但最终也可能包含预防成分 [53] 问题: 该试验是否对应管线图中的AD006 [54] - 回答：是的，就是AD006 [55] 问题: 关于自噬与临床改善的分析或论文是否已完成，何时可以发布 [56] - 回答：公司已提交三篇论文，关于脑萎缩的论文尚未提交但将很快提交 [56]