财务数据和关键指标变化 - 2025年第四季度总收入为15.1亿美元，同比增长28% [5] - 2025年全年总收入为51.4亿美元，同比增长21% [5] - 2025年第四季度净销售额为12.2亿美元，同比增长20% [6] - 2025年全年净销售额为43.5亿美元，同比增长20% [6] - 2025年第四季度GAAP研发费用为6.11亿美元，同比增长31% [30] - 2025年全年GAAP研发费用为20.5亿美元 [30] - 2025年第四季度GAAP销售、一般及行政费用为3.9亿美元，同比增长19% [30] - 2025年全年GAAP销售、一般及行政费用为13.8亿美元，同比增长11% [30] - 2026年总收入指引为47.7亿至49.4亿美元，同比增长10%-13% [32] - 2026年总GAAP研发及销售、一般及行政运营费用指引为34.95亿至36.75亿美元，中值同比增长约4% [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - Jakafi业务：2025年第四季度销售额为8.28亿美元，同比增长7%；全年销售额为30.93亿美元，同比增长11% [7]；2026年净销售额指引为32.2亿至32.7亿美元，销量预计高个位数增长，销售额预计中个位数增长 [8] - Opzelura业务：2025年第四季度净销售额为2.07亿美元，同比增长28%；全年净销售额为6.78亿美元，同比增长33% [8]；2026年销售额指引为7.5亿至7.9亿美元，中值同比增长约15% [9] - 血液学和肿瘤学产品业务：2025年第四季度净产品销售额为1.87亿美元，同比增长121%；全年销售额为5.83亿美元，同比增长83% [10]；2026年销售额指引为8亿至8.8亿美元，同比增长约40%-50% [13] - 核心业务（不含Jakafi）：2025年销售额为12.6亿美元，同比增长53% [6]；预计2026年增长约30%，销售额在15.7亿至16.9亿美元之间 [32]；有潜力以15%-20%的五年复合年增长率增长，到2030年达到30-40亿美元 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - Jakafi市场：在所有三个适应症中需求均有所增长，真性红细胞增多症将是2026年最大且增长最快的适应症，目前一线骨髓纤维化的渗透率为60%-70%，而真性红细胞增多症的渗透率仅为30% [7] - Opzelura市场：美国特应性皮炎和白癜风市场的处方量分别增长了24%和15% [8]；非甾体类特应性皮炎市场年增长率为20% [10]；国际白癜风销售额在2025年翻倍至1.3亿美元 [9] - 血液学和肿瘤学市场：Niktimvo在超过1400名患者中进行了13000次输注，在四线治疗中得到广泛应用，在三线治疗中的使用偏好也在增加 [11]；一线弥漫性大B细胞淋巴瘤市场约50%的患者仍在使用R-CHOP化疗方案 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点转向核心业务和管线的转型，为2026年及以后的拐点奠定基础 [4] - 管线在2025年实现了广度和成熟度的根本性改变，拥有多个后期开发资产，包括治疗骨髓增殖性肿瘤、胰腺癌、结直肠癌和化脓性汗腺炎的潜在重磅机会 [4] - 业务发展被视为核心业务的延伸和加强的乘数，公司将根据战略契合度以及创造持久收入、盈利和现金流的潜力来评估交易 [15] - 在胰腺癌和结直肠癌等存在巨大未满足需求的领域，竞争并非首要关注点，执行三期试验是关键 [83] - 对于Monjuvi在一线弥漫性大B细胞淋巴瘤的定位，被视为对R-CHOP的强化策略，而非与Polivy的替代性竞争 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司在2025年的商业、科学和运营成就为2026年及以后的拐点奠定了基础 [5] - 对公司的潜在增长前景比2025年初时有了更大的可见性 [5] - 核心业务（不含Jakafi）有潜力在2030年达到Jakafi目前的规模 [13] - 管线有足够的广度和深度支持顶级增长，并有可能使总收入增长2-3倍 [14] - 2026年是Opzelura和Povorcitinib的关键一年，将有重要的监管和临床里程碑 [29] - 公司正在平衡财务纪律与对战略举措和增长前景的投资 [32] - 当前最重要的是执行，包括协调产品发布、严格按时进行多项三期试验以及精细化管理业务 [35] 其他重要信息 - 2025年监管提交及时完成，包括Jakafi XR、Opzelura用于中度特应性皮炎以及Povorcitinib用于欧洲化脓性汗腺炎 [5] - Jakafi XR预计将于2026年中获得批准并上市，2026年下半年主要关注医保准入，2027年重点转向患者转换 [8] - Opzelura儿科特应性皮炎在美国上市开局强劲，销售额已按年化计算达到约3000万美元 [9] - Niktimvo首年销售额达到1.52亿美元 [10] - Monjuvi在滤泡性淋巴瘤的上市推动其销售额同比增长20% [12] - 公司计划在2026年上半年提交Monjuvi用于一线弥漫性大B细胞淋巴瘤的补充生物制品许可申请，潜在FDA批准时间为2027年初 [12] - Povorcitinib用于化脓性汗腺炎的新药申请已提交，预计本季度获受理 [13] - 2026年将有14项关键试验在7种资产中进行，并有多个数据催化剂 [14] - 公司暂停了Opzelura用于结节性痒疹的进一步开发，因FDA反馈需要额外的临床疗效研究 [27] - 预计2026年将报告7项数据结果 [17] - 成本占净销售额的比例预计将稳定在8%-9%的范围内 [35] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于CALR（989）三期试验设计，如何针对不同突变确保完全效力，以及Opzelura定价策略的驱动因素 [37] - 公司计划与FDA在本季度讨论ET二线研究的设计，将纳入所有突变类型患者，并讨论针对不同突变效力差异的给药策略以及主要终点的评估时间 [39] - Opzelura的定价行动并非由于竞争，而是为了改善主要药房福利管理公司的医保覆盖，以提供无缝体验，预计对2026年平均销售价格的影响将在2027年及以后消退 [41] 问题: Opzelura在当前已批准适应症中的使用情况和平均用药量，以更好地进行销售建模 [44] - 特应性皮炎业务年增长近20%，白癜风业务年增长中双位数，业务构成约60%为特应性皮炎，40%为白癜风，儿科业务年化销售额已达3000万美元 [45] - 预计Opzelura未来五年净销售额复合年增长率约为10%，其中国际市场因中度特应性皮炎上市有约3亿美元的增量收入潜力，大部分增长将来自销量 [46] 问题: Monjuvi在一线弥漫性大B细胞淋巴瘤的总体机会、定位以及试验中PFS获益的意义 [49] - 一线弥漫性大B细胞淋巴瘤是Monjuvi最大的潜在机会，每年约有3万名患者接受治疗，其中50%仍使用R-CHOP，Monjuvi是对R-CHOP的强化而非替代 [55] - 试验针对国际预后指数3-5分的患者，这部分患者预后较差，但Monjuvi显示的PFS获益具有竞争力，且安全性良好，预计将惠及所有类型患者 [52] 问题: 关于A90（TGF-β受体2 x PD-1双抗）在2026年是否会有更多早期数据以及关键试验是否有中期分析 [57] - 2026年将会看到A90项目的更多数据，包括与FOLFOX/贝伐珠单抗及其他联合疗法的更新数据，具体时间将取决于会议提交情况 [58] 问题: 关于Opzelura在结节性痒疹的研发暂停原因，以及这是否对化脓性汗腺炎试验有参考意义 [62] - FDA要求进行额外试验是因为两项三期研究中一项阳性一项阴性（虽然后者在研究者整体评估中表现积极），目前项目暂停，正在评估是否进行额外试验，此情况对化脓性汗腺炎项目无参考意义 [64] 问题: 关于mCALR双特异性抗体（784）的差异化以及V617F小分子抑制剂（058）的当前信心水平和推进标准 [69] - CALR双特异性T细胞衔接器结合了与CALR抗体不同的表位，可能用于对抗体无应答或需要更强效、更快起效的患者，具体定位需待明年数据 [72] - 公司对V617F项目充满信心，认为强效抑制该驱动突变能带来与989类似的转化效果，今年下半年将获得新配方的临床数据以决定下一步 [73] 问题: 关于KRAS G12D抑制剂（734）在胰腺癌的三期试验设计、竞争优势以及除胰腺癌外的扩展计划 [78] - 三期试验将是一项与标准化疗联合的时间-事件终点研究，计划纳入约各半使用不同化疗方案的患者 [79] - 除胰腺癌外，公司正在探索该药物在结直肠癌、肺癌等其他肿瘤类型以及辅助/新辅助治疗中的潜力 [81] - 在胰腺癌和结直肠癌领域，由于响应率低、生存期短且多年无新疗法，竞争并非焦点，关键是三期试验的执行 [83] 问题: 关于Povorcitinib在化脓性汗腺炎的标签是否可能包含未使用过生物制剂的患者 [86] - 研究同时纳入了生物制剂初治和经治患者，公司正在向FDA寻求涵盖这两类人群的标签 [88] 问题: 关于989在一线骨髓纤维化今年数据读出的期望和推进标准 [90] - 今年下半年将获得一线骨髓纤维化患者使用989单药或联合芦可替尼的实质性数据集，公司相信现有数据支持在一线开发，新数据将用于与FDA讨论三期试验设计 [92] 问题: 关于Jakafi XR与支付方就医保准入的初步讨论和信心来源 [95] - 已与各大药房福利管理公司进行沟通，Jakafi适合开发缓释剂型，公司将设定合理的价格点，目标是获得足够的医保覆盖以实现10%-30%的转换率，2026年主要关注准入，2027年实现有意义的转换 [96] 问题: 关于Opzelura在化脓性汗腺炎三期试验中如何管理安慰剂反应 [98] - 通过扩大样本量、设定最低脓肿和结节数要求以及使用更高的HiSCR控制率（如HiSCR 75）来管理安慰剂反应 [100] 问题: Jakafi XR对2026年Jakafi指引的贡献以及真性红细胞增多症渗透率的目标水平 [103] - 2026年Jakafi指引中未包含XR的增量收入，预计Jakafi业务在2028年底前保持中高个位数增长 [104] - 如果实现约20%的转换率，到2029年XR可能带来近2.5亿美元的收入 [105] 问题: 关于989皮下制剂的测试体积、注射时间以及整合到整体开发计划中的路径 [107] - 皮下制剂研究首先需要确定生物利用度，并与FDA就ET二线给药剂量的策略达成一致，之后才能明确体积和输注时间，公司已合作开发家用输注装置，可实现大体积皮下给药 [108] 问题: 关于突变选择性JAK抑制剂（058）的IC35暴露目标设定原因以及新配方能否超越此目标 [112] - IC35目标基于058分子本身的选择性窗口，旨在平衡对突变体和野生型的效果，当前配方预计能达到此暴露水平，今年将获得临床数据验证，公司对该靶点完全承诺并备有后备项目 [113] 问题: 关于Povorcitinib在哮喘的二期数据预期以及其在治疗格局中的潜在定位 [116] - Povorcitinib是一种强效抗炎药，有科学依据用于对吸入性皮质类固醇或长效β受体激动剂无反应的患者，特别是低嗜酸性粒细胞哮喘，今年晚些时候的二期数据将决定下一步 [120] - 在化脓性汗腺炎市场，目标是通过覆盖占患者75%的未使用过生物制剂的群体来驱动销售，该药非常适合此群体，同时也会考虑生物制剂治疗后应答不佳的患者 [117]