Travere Therapeutics (TVTX) 2026年2月11日电话会议纪要关键要点 一、 公司及业务概述 * 公司为专注于罕见病的生物制药公司Travere Therapeutics[1] * 核心业务聚焦于三种罕见病：IgA肾病（罕见肾脏病）、局灶节段性肾小球硬化（FSGS，更罕见且严重的肾脏病）、以及同型胱氨酸尿症（HCU，一种罕见代谢疾病）[2] * 2025年在所有三个项目上都取得了巨大进展[2] 二、 核心产品FILSPARI (sparsentan) 进展 1. IgA肾病适应症 * 产品上市进入第三年，正逐步成为新的基础治疗，取代RAS抑制剂和ARB的传统角色[3] * 2025年第四季度表现强劲，是迄今为止商业表现最强劲的季度[3] * 患者依从性和持续用药率非常高，是管理层职业生涯中见过的慢性疗法最高水平之一，这得益于每日一次服药的简便性和患者能看到的疗效[27] * 风险评价与缓解策略（REMS）计划在2025年秋季进行了修改，将实验室检测从每月一次放宽至每季度一次，这极大地促进了业绩增长[28] * 公司将继续积累安全性数据，以期最终移除REMS[29] 2. FSGS适应症 * 补充新药申请（sNDA）正在接受FDA审查，PDUFA日期已延至2026年4月13日[3][5] * 延期原因是FDA在2025年12月（接近原PDUFA日期时）要求提供额外信息[6] * 管理层对获批信心非常高，基于未满足的医疗需求以及关键性头对头研究显示的、在降低蛋白尿方面优于已知肾保护疗法（厄贝沙坦）的一致且强劲的结果[6] * 若获批，FILSPARI将成为首个治疗FSGS的药物[3] * 公司预计将在2026年3月初财报发布后进入静默期，直至PDUFA日期[11] 三、 商业策略与市场动态 1. FSGS市场准备与预期 * 公司已在2025年秋季扩大了销售团队，为FSGS上市做准备[15] * 治疗IgA肾病和FSGS的医生重叠度很高，约90%[16] * FSGS适应症预计将同时获批用于儿科患者，因此公司也在准备覆盖儿科肾病专家[17] * 预计FSGS的上市速度将快于IgA肾病，原因包括：预计为完全批准而非加速批准、REMS为季度检测、医生对产品已有熟悉度和临床经验、以及患者和医生对治疗的迫切需求[30][31][32] * FSGS患者和医生清楚疾病风险高、进展快，因此采用新疗法的紧迫感更强[32] 2. IgA肾病市场竞争格局 * IgA肾病市场出现更多新疗法，公司认为这对患者群体是好事，未来患者将能获得多种疗法，有望避免肾衰竭[21] * 治疗指南（KDIGO）要求对未达到治疗目标（基本是完全缓解）的患者进行更早、更积极的治疗和联合治疗[21][22] * 已观察到医生开始将新疗法与FILSPARI联合使用的早期迹象[22] * 新疗法的出现并未削弱FILSPARI的增长机会，反而通过提高治疗意识、扩大市场，使公司业绩持续走强[22] * 支付方目前覆盖这些疗法，并有早期迹象显示允许在FILSPARI基础上进行联合治疗[24] 3. 竞争环境 * 在FSGS领域，预计会有其他公司跟进开发疗法，但公司认为这些在研疗法与FILSPARI机制不同，更可能是互补或用于联合治疗，而非直接竞争[18][19] * 预计其他竞争产品还需要数年才能上市[19] * 在HCU领域，目前没有看到其他临床在研产品，竞争格局非常开放[41] 四、 其他研发管线进展 1. HCU及pegtibatinase * 针对HCU的候选药物pegtibatinase的III期HARMONY研究曾因生产放大挑战而暂停，问题已解决，计划在本季度（2026年第一季度）重启研究[4] * HCU是一种遗传性代谢疾病，患者因CBS酶缺陷导致同型半胱氨酸和甲硫氨酸积累，引发认知、精神、眼部问题及缺血事件（约25%患儿在十几岁前会发生）[34] * 现有标准疗法是严格限制蛋白质摄入的饮食，并使用难吃的医用蛋白质补充剂，约半数患者对维生素B6有反应[35] * 美国约有10,000名确诊患者，其中约3,500名正在接受治疗但未达标，且诊断率可能只有50%[35] * 若获批，pegtibatinase可能成为新的标准疗法[36] * 试验将有一个超过8周的广泛筛选期，以稳定患者饮食，减少数据变异性[38][39] 五、 公司长期展望与财务状况 1. 专利与独占期 * FILSPARI的专利保护基本预期到2033年，基于橙皮书中列出的专利（含专利期延长）以及每个适应症的孤儿药独占权[43] * 目前还有额外的专利商标局审查工作，可能将保护期延长至2033年以后[43] 2. 业务发展与管线拓展 * 在FSGS获批后，公司有意寻求业务发展机会，引入与公司中后期开发及商业化专长相协同的资产[43] * 公司有超越FILSPARI和pegtibatinase的下一阶段增长的雄心[44] 3. 财务状况 * 截至2025年底，公司拥有3.23亿美元现金[45] * 短期内没有融资需求，现有资金足以支持三大优先事项：推动IgA肾病业务持续增长、确保FSGS获批并成功上市、推进pegtibatinase研发直至未来商业化[45][46] 六、 其他重要信息 * FDA在审查过程中可能存在人员变动，但公司一直与FDA保持良好沟通，且负责心肾部门的主任（参与该项目超10年）仍在位[9] * 外部机构Parasol Initiative的支持也强化了公司对蛋白尿作为FSGS有效终点的信心[10]