财务数据和关键指标变化 - 2025年第四季度总收入为2.48亿欧元，2025年全年总收入为7.20亿欧元 [22] - 2025年第四季度营业利润为1000万欧元，第四季度营业现金流为7300万欧元 [23] - 2025年全年营业费用为7.61亿欧元，第四季度营业费用为2.14亿欧元 [23] - 2025年底现金及现金等价物为6.16亿欧元，高于2024年底的5.60亿欧元 [23] - 2025年净财务费用为9300万欧元，主要由非现金项目驱动，包括1.06亿欧元的金融负债重新计量损失，但2025年全年净现金财务费用约为800万欧元 [23] - 公司预计2026年实现约5亿欧元的营业现金流，并期望到2030年实现至少50亿欧元的年度产品收入 [7][19] 各条业务线数据和关键指标变化 - YORVIPATH (TransCon PTH) - 2025年第四季度收入为1.87亿欧元，较第三季度的1.40亿欧元增长 [8][22] - 2025年全年收入为4.77亿欧元 [8][22] - 2025年全年，美元疲软对YORVIPATH收入产生了约2700万欧元的负面影响 [22] - 截至2025年底，美国有超过5,300名患者由近2,400名不同的医疗保健提供者开具处方，目前接受治疗的患者不到美国患者总数的5% [8] - 美国总体保险批准率约为总注册人数的70%，且大多数批准在八周内完成 [8] - 产品已在超过30个国家通过商业销售或指定患者计划提供，在欧洲直销市场有4个国家、国际市场有2个国家获得全额商业报销 [9] - 合作伙伴Teijin于2025年11月在日本商业推出YORVIPATH [9][17] - 预计2026年将在另外10个新国家进行全面商业发布 [9] - SKYTROFA (TransCon Growth Hormone) - 2025年第四季度收入为5300万欧元，2025年全年收入为2.06亿欧元 [10][22] - 2025年全年，美元疲软对SKYTROFA收入产生了约900万欧元的负面影响，其中包括700万欧元的合作收入 [22] - 目前在美国市场占有约7%的份额 [11] - 已在美国获批用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症 [10] - TransCon CNP - 针对软骨发育不全的NDA正在美国审查中，PDUFA日期为2月28日 [13] - 在欧盟，MAA审查正在进行中，预计2026年第四季度做出监管决定 [13] - 针对0至2岁婴儿的临床试验招募进展顺利，预计今年晚些时候完成入组 [13] - 公司已成功召开II期结束FDA会议和欧盟科学建议会议，以协调针对儿童软骨发育不全的III期联合疗法试验 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场 - YORVIPATH保险批准率约为70%，且呈上升趋势 [8] - SKYTROFA在美国生长激素市场占有约7%的份额 [11] - 国际市场 (美国以外) - YORVIPATH已在超过30个国家提供，并在欧洲直销市场的4个国家和国际市场的2个国家获得全额商业报销 [9] - 预计2026年YORVIPATH将在另外10个新国家全面商业推出 [9] - 在美国以外的传统国家，获得处方后基本100%符合报销资格 [39][40] - 不同国家的市场渗透速度存在差异，例如德国因内分泌医生较少，患者上药速度较慢；西班牙和法国则较快 [62][63] - 日本市场 - 合作伙伴Teijin于2025年8月获得YORVIPATH批准，并于2025年11月商业推出 [9][17] - 中国市场 - 合作伙伴VISEN于2026年1月下旬获得SKYTROFA批准 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略与愿景 (Vision 2030) - 公司致力于转型为全球领先的生物制药公司，依托TransCon平台和研发能力，构建可持续的管线，同时加强全球商业基础设施和财务实力 [7] - 战略重点包括通过合作与协作创造额外价值 [16] - 目标是到2030年实现至少50亿欧元的年度产品收入，并建立扩展的“重磅炸弹”级产品管线 [7][19] - 研发与管线进展 - YORVIPATH标签扩展：正在美国通过PaTHway试验扩大剂量范围，并在全球推进临床试验以将适应症扩展至18岁以下患者 [9] - 每周一次TransCon PTH候选药物：临床前数据支持其目标产品特征，能在整周内匹配每日YORVIPATH释放的PTH水平，提供可比的疗效和安全性 [9][10] - SKYTROFA适应症扩展：已启动III期篮子试验，评估其在ISS、SHOX缺乏症、特纳综合征和SGA等已确立的生长激素适应症中的应用，这些适应症占生长激素市场的一半 [12] - TransCon CNP与生长激素联合疗法：52周II期数据显示，联合治疗在软骨发育不全特异性身高评分上的线性生长改善是同期CNP或每日生长激素单药治疗的3-4倍，并首次报告了臂展有意义的改善，且未影响安全性或耐受性 [14][15] - 其他管线：与诺和诺德合作的每月一次TransCon semaglutide项目继续向临床推进；Ascendis TransCon抗VEGF项目预计今年进入临床 [17] - 行业竞争 - YORVIPATH竞争：管理层认为encaleret等进入慢性甲状旁腺功能减退症领域的药物是“荒谬的想法”，因为其并非激素替代疗法，公司未在长期展望中考虑其潜在影响 [110][111][112] - TransCon CNP竞争：管理层认为其每周一次给药方案与VOXZOGO（每日给药）高度差异化 [117] - 对于BioMarin可能开发的CNP长效产品，管理层表示尚未看到数据，无法判断其可行性 [117] - 对于BridgeBio的FGFR酪氨酸激酶抑制剂，管理层担心其非特异性可能带来的长期风险，特别是对大脑发育的潜在影响 [118][119] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是积极和变革的一年，随着两款商业化TransCon产品持续扩大规模，第三款高价值TransCon产品有望在未来几周内获批，以及高度差异化项目管线的增长，公司已具备实现持久长期增长的基础 [17][18] - 快速增强的财务实力使公司有信心在2026年实现约5亿欧元的营业现金流，并朝着2030年至少50亿欧元年度产品收入的目标迈进 [19] - 对于YORVIPATH，预计2026年基于稳定的患者接纳度将继续保持强劲的收入增长，但报告收入全年会有季节性波动 [24] - 对于SKYTROFA，预计2026年将遵循与2025年类似的季节性模式，全年收入增长预计将跟踪处方量的增长，长期收入增长将来自地域和标签扩展 [24] - 对于潜在的TransCon CNP美国批准，其影响未包含在2026年展望中，公司将在获批后提供更多信息 [24][58] - 公司强调其独立性，并认为凭借现有产品组合和管线，能够实现财务独立和可持续增长 [95][96] 其他重要信息 - 公司可能在未来时期引入非IFRS每股收益指标，以调整某些项目的影响，提高期间结果的可比性 [23] - 公司已建立全球商业基础设施，能够支持包括TransCon CNP在内的管线产品快速进入国际市场 [73][74] - 在软骨发育不全的婴儿试验中，早期数据显示患者耐受性良好，并有生长和其他获益的早期信号 [86] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 对TransCon CNP PDUFA的信心水平如何？导致审查延期的问题是否已令FDA满意地解决？ [27] - 回答: 管理层表示充满信心，并类比之前对TransCon PTH获批的肯定回答，认为TransCon CNP将会获批 [30] 问题: YORVIPATH在美国70%的保险批准率是否符合预期？如何进一步提高？预计何时能达到100%？ [33] - 回答: 管理层认为达到100%几乎不可能，最高水平通常在85%-90%左右，对目前的70%感到非常满意，这是商业策略平衡的结果 [34][35] - 补充回答: 美国以外地区，获得处方后基本自动获得报销批准 [39][40] - 补充回答: 批准率会随时间推移逐渐提高，但州医疗补助计划等审查周期较长 [37][38] 问题: YORVIPATH在1月份有8%的WAC价格上涨，请讨论今年净定价趋势以及第一季度季节性的影响 [43] - 回答: 公司不讨论净价格 [44] - 追问: 未来是否会继续报告患者注册数据，还是更关注收入？ [45] - 回答: 公司将更关注收入，因为产品上市已约四个季度，收入增长已进入稳定状态，预计美国以外10个新增国家的全面报销将改善净收入 [45] 问题: YORVIPATH的使用情况如何？医生处方模式是怎样的？另外，关于CNP与生长激素联合治疗软骨发育不全的II期结束会议结果如何？何时启动III期试验？ [48] - 回答 (使用情况): 处方医生基础广泛，既有只治疗少数患者的医生，也有治疗多达10名患者的医生，处方深度随时间增加，患者中约70%为术后患者，30%为其他原因 [49][50] - 回答 (II期会议): 与FDA和欧盟的会议非常积极，监管机构对数据印象深刻，从未见过能为软骨发育不全治疗带来如此多获益的数据，III期试验方案已定，准备启动站点 [52][53] 问题: TransCon CNP的上市将如何影响2026年5亿欧元营业现金流的目标？考虑上市投资和早期收入贡献 [56] - 回答: TransCon CNP的贡献未包含在5亿欧元的目标中，公司将在看到上市初期表现后提供更好的指引 [57][58] 问题: 对美国以外YORVIPATH的增长信心如何？德国和奥地利的上市情况是否是其他国家的良好参照？10个新增国家的上市将如何排序？ [61] - 回答: 美国以外市场非常异质，难以直接比较，不同国家由于医生数量等因素，渗透速度不同，预计2026年从指定患者计划转为全面商业报销将加速患者接纳 [62][63][64] 问题: 对TransCon CNP上市初期患者来源的预期？主要来自未治疗患者还是转换治疗的患者？ [67] - 回答: 基于TransCon CNP在注射部位反应、低血压风险、每周一次给药以及超越线性生长的获益数据等方面的优势，管理层认为每位决定接受治疗的患者都应有机会获得最佳治疗选择 [68][69] 问题: TransCon CNP在美国以外的商业化策略是什么？考虑到VOXZOGO的大部分销售来自美国以外，公司对全球商业发布的策略和投资程度如何？在美国，对初始接纳节奏和患者来源（初治 vs 转换）有何看法？ [71] - 回答: 公司已通过YORVIPATH建立了全球商业基础设施，能够快速将包括TransCon CNP在内的产品推向国际市场，与Teijin等合作伙伴的协议涵盖整个产品管线，有助于快速推进 [73][74] 问题: 关于2030年50亿欧元产品销售收入的目标，能否分享三大产品预期的相对贡献？ [76] - 回答: 公司的预测模型基于每个国家的具体情况，目标是建立不依赖单一产品或地区的可持续公司，凭借“同类最佳”的产品设计和长知识产权生命周期，对产品管线的价值和持久性充满信心 [77][78][79] 问题: 关于II期导入研究，预计下个月达到主要完成，今年是否能提交针对新生儿/婴儿人群的sNDA？在II期联合研究中，研究设计是否允许纳入新生儿患者，还是需要单独研究？ [83] - 回答: 不同监管区域对标签扩展至婴儿的要求不同，美国较严格，欧洲更灵活，日本可能最容易，公司正在通过临床试验生成正确数据，早期数据显示患者耐受良好并有获益信号 [85][86] 问题: 每周一次TransCon PTH项目是否可能在2026年进入临床？基于YORVIPATH的数据，最有效的临床批准路径是什么？ [88] - 回答: 如果能够证明其PK谱在整个治疗周内与每日YORVIPATH生物等效，并且具有预期的安全性和耐受性，那么临床开发路径将大大简化 [88][89] 问题: 公司如何考虑在2030年保持独立且盈利的生物技术公司这一目标？是否考虑过被大型药企收购的战略路径？另外，BioMarin宣布将为VOXZOGO寻求完全批准，而TransCon CNP最初可能基于加速批准，这对处方集准入和报销有影响吗？ [92] - 回答 (竞争): BioMarin为VOXZOGO寻求完全批准对TransCon CNP的监管路径和批准没有影响 [94] - 回答 (独立性): 公司的愿景是保持独立，并认为实现财务独立是成长的关键，目前公司已不再依赖向投资者寻求资金 [95][96] 问题: 请提供关于每月一次TransCon semaglutide项目的任何信息，例如关键障碍或预期更新时机 [98] - 回答: 该项目的设计理念是通过缓慢释放实现快速减重和最佳耐受性，利用“包裹式” semaglutide来避免“裸露”分子因高Cmax和陡峭浓度曲线导致的耐受性问题 [99][100] 问题: 考虑到CNP上市以及SKYTROFA单药和联合疗法的标签扩展研究，2026年运营费用轨迹如何？ [104] - 回答: 以第四季度的运营费用作为全年的运行率来考虑是一个不错的方式，如有变化会更新，与CNP相关的一切将在获批后讨论更多 [105] - 补充回答: 公司已进入成熟阶段，研发费用在过去三四年基本保持稳定，全球商业化团队也已基本建成，新增产品对运营费用影响不大 [107] 问题: 如何看待encaleret等药物进入慢性甲状旁腺功能减退症领域的竞争格局？YORVIPATH的长期展望是否包含了这些新兴药物的潜在影响？ [110] - 回答: 管理层严厉批评了encaleret作为甲状旁腺功能减退症治疗药物的科学性，认为其并非激素替代疗法，因此未在长期展望中考虑其影响 [111][112] 问题: 请讨论CNP领域的竞争格局，包括BridgeBio即将公布的FGFR数据以及BioMarin的早期长效CNP项目 [116] - 回答: 公司认为其每周一次给药的CNP疗法与VOXZOGO高度差异化，对于BioMarin的长效CNP产品，由于未见数据无法评判，对于BridgeBio的FGFR酪氨酸激酶抑制剂，担心其非特异性可能带来的长期大脑发育风险 [117][118][119]