业绩总结 - 2025年第四季度净收入为2000万美元，同比增长86%[10] - 2025财年净收入为5400万美元，同比增长48%[10] - 2025财年净亏损为4.128亿美元，第四季度净亏损为1.08亿美元[10] - 2025财年的现金、现金等价物和可交易证券为12亿美元[10] 研发与临床试验 - 研发费用为8810万美元，较2024财年的8280万美元增加[10] - Tebapivat的Phase 2b临床试验的顶线数据预计在2026年上半年发布[36] - 预计2026年下半年公布安全性第二阶段的顶线数据[54] 产品与市场展望 - AQVESME在美国的启动正在进行，预计2030年全球市场规模将超过10亿美元[6][42] - AQVESME自FDA批准以来，至2026年1月30日共开出44个处方[19] - AQVESME每位患者每年的WAC为42.5万美元，目标患者约为4000人[31] 运营与效率 - 预计2026年的运营费用将与2025年持平，且有潜在的效率提升[11] 临床参与者标准 - 参与者需在随机分组前稳定使用羟基脲（HU）至少90天[56] - 参与者需在随机分组前90天内未接受过voxelotor、crizanlizumab、L-谷氨酸或造血刺激剂的治疗[57] - 低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者的输血依赖性标准为血红蛋白（Hb）低于10.0 g/dL[51] - 输血独立性定义为在核心期内连续8周无输血[50] - 低风险MDS患者的风险评分需≤3.5，依据IPSS-R分类[50] - 参与者需在核心期内进行额外的贫血评估和PK/PD生物标志物检测[51] - 参与者需在核心期内接受免疫抑制治疗（IST）或其他相关治疗[51] - 过去12个月内经历超过10次镰状细胞疼痛危机（SCPCs）[57]