业绩总结 - Ionis在2026年第一季度的商业收入为1.08亿美元，同比增长约42%[48] - TRYNGOLZA在2026年第一季度的美国净销售额为2700万美元，较2025年第一季度增长350%[27] - DAWNZERA在2026年第一季度的美国净销售额为1600万美元，同比增长128%[40] - Ionis预计2026年总收入为8.75亿至9亿美元，较之前的指导增加7500万美元[50] - 预计2026年运营亏损为4.25亿至4.75亿美元，较2025年减少30%以上[50] 研发与产品进展 - 2026年第一季度研发费用为1.85亿美元，销售及管理费用为1.33亿美元[48] - Olezarsen预计将成为Ionis的首个十亿美元级别的药物，年峰值产品收入机会已增加至超过30亿美元[16] - Zilganersen被授予优先审查，预计于2026年9月22日提交上市申请[14] - Ionis在2026年计划进行4项独立药物的上市，涵盖多个治疗领域[22] - Olezarsen在美国的sHTG获得批准，欧盟提交中[54] - Zilganersen在美国的Alexander病获得提交和批准[54] - Donidalorsen在欧盟获得HAE的批准[54] - Bepirovirsen在美国和日本的CHB获得提交和批准[54] - Pelacarsen的Lp(a) HORIZON数据正在进行中[54] - Eplontersen的CARDIO-TTRansform数据正在进行中，并已在美国提交[54] - ION582的Angelman综合症完成入组[54] - Salanersen进入SMA的第三阶段[54] - Tominersen的GENERATION HD2数据正在进行中[54] - DAWNZERA在欧盟的HAE项目正在进行中[54] 财务状况 - Ionis的现金及短期投资为19亿美元，主要用于偿还到期的可转换债券[48]